Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida, Fda ha approvato il primo trattamento per i pazienti pediatrici e adulti
"La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Xenpozyme (Olipudase alfa) per infusione endovenosa in pazienti pediatrici e adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara malattia genetica che causa morte prematura. Sviluppato da Sanofi, olipudase alfa è il primo farmaco approvato per il...
Tumori rari – Mieloma multiplo, Commissione Europea ha approvato melfalan flufenamide
"La Commissione Europea ha approvato melfalan flufenamide per l'uso in combinazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno 3 precedenti terapie, con malattia refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma (PI), un farmaco immunomodulatore (IMiD) e...
Tumori rari – Sarcomi avanzati o metastatici dei tessuti molli e sarcomi ossei, la terapia combinata durvalumab più tremelimumab migliora tassi di sopravvivenza
"Nei pazienti con sarcomi avanzati o metastatici dei tessuti molli e sarcomi ossei la terapia combinata durvalumab più tremelimumab ha mostrato benefici in termini di sopravvivenza libera da progressione e di sopravvivenza globale, con dati di tossicità in linea con le attese, secondo i risultati...
Malattie genetiche rare – Il ruolo cruciale dei codoni sinonimi del DNA
"Studio dell’Università di Ferrara pubblicato su Plos One Ferrara – "Piccole sequenze di DNA, ritenute poco significative fino a oggi, potrebbero invece rivestire un ruolo cruciale nello sviluppo di malattie genetiche, come la distrofia di Duchenne e altre malattie rare. A condurre l’importante studio, che apre...
Malattie rare – Angioedema ereditario, in studio di Fase III il biologico sperimentale garadacimab risulta efficace
"A seguito del successo dell'anticorpo monoclonale sperimentale garadacimab nello studio di fase III VANGUARD su pazienti affetti da angioedema ereditario, una malattia rara, la compagnia biotech australiana CSL Behring intende sottoporre a diverse autorità regolatorie in tutto il mondo la richiesta di approvazione per il...
Malattie rare – Beta talassemia, Fda ha approvato la una terapia genica personalizzata Zynteglo
"L'Fda ha approvato una terapia genica personalizzata sviluppata dall'azienda biotecnologica Bluebird bio per le persone affette da beta-talassemia trasfusione dipendente. La terapia, che denominata betibeglogene autotemcel e che ha come nome commerciale Zynteglo, ha mostrato notevoli benefici nei test clinici, avrà un costo di 2,8...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, da uno studio preclinico speranza da un vecchio antiipertensivo
"I ricercatori dell'Università di Edimburgo hanno dimostrato che la terazosina, un farmaco approvato per trattare l'ipertensione e l'ipertrofia prostatica benigna, potrebbe essere utilizzato anche come terapia per la sclerosi laterale amiotrofica. I risultati di uno studio preclinico sono stati pubblicati sulla rivista eBioMedicine La sclerosi laterale amiotrofica (SLA)...
Tumori rari – Mieloma multiplo, annunciato il successo in uno studio first-in-class di decabtagene vicleucel
"Bristol Myers Squibb ha appena annunciato il successo in uno studio first-in-class che farebbe avanzare decabtagene vicleucel nella sequenza di trattamento del mieloma multiplo. KarMMa-3 è il primo studio clinico randomizzato condotto per la valutazione di una terapia con cellule CAR-T nel mieloma multiplo Lo studio...
Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, Commissione europea ha approvato efgartigimod alfa
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di efgartigimod alfa come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Sviluppato dalla biotech Argenx sarà posto in commercio con il marchio...
MALATTIE RARE – FIBROSI CISTICA E COVID, nei pazienti il virus ha difficoltà a replicarsi. Il ruolo del gene CFTR.
"Un recente studio dell’Università di Verona indaga sulla dinamica dell’infezione da SARS-CoV-2 nelle cellule dell’epitelio bronchiale di soggetti con fibrosi cistica Verona" – "La fibrosi cistica rappresenta la malattia genetica grave più diffusa in Italia con oltre 200 nuovi casi all’anno, causata dalla mutazione del gene...
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