Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD), parere positivo del Chmp dell’Ema per elivaldogene autotemcel
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Una volta approvato dalla Commissione...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 179
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 13 anni con una storia di...
Malattie immunologiche rare – Novartis e Ada Health stipulano accordo per facilitarne la diagnosi
"Ada Health, una società tedesca specializzata nell'intelligenza artificiale medica, e Novartis hanno stipulato un nuovo accordo di partnership globale in base alla quale la big pharma utilizzerà la tecnologia di valutazione dei sintomi basata sull'intelligenza artificiale di Ada per migliorare l'identificazione e la diagnosi di...
Malattie rare – Leucemia mieloide cronica, in studio di fase 2 positivi i dati su ponatinib
"I dati dell'analisi primaria dello studio di fase 2 OPTIC (Optimizing Ponatinib Treatment In CML) saranno presentati durante una sessione orale (Abstract #7000) al meeting annuale 2021 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà in modalità virtuale dal 4 all'8 giugno 2021. L'azienda...
Tumori rari – Gliomi, nuovi bersagli genetici per contrastarne crescita tumorale
"Un gruppo di ricercatori dell’Università Statale di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con l’Institute for Cancer Research dell’Oslo University Hospital, ha studiato un modello genetico di glioma e individuato nuovi geni che contribuiscono alla crescita tumorale. I risultati dello studio sono stati...
Tumori rari – Leucemia linfatica cronica, in fase 2 il 95% dei pazienti libero da progressione con ibrutinib associato a venetoclax come prima linea di durata fissa
"In anticipo rispetto ad ASCO ed EHA sono stati annunciati nuovi dati raccolti dalla coorte con durata fissa della sperimentazione di fase 2 CAPTIVATE (PCYC-1142), indicanti che a due anni il 95 per cento dei pazienti trattati per un periodo prefissato con l'associazione di ibrutinib...
Malattie rare, Careggi (FI) – Retinite pigmentosa, terapia innovativa per salvare la vista di un giovane
"L’Aou di Firenze è fra le prime in Italia a utilizzare un farmaco genetico per la cura di una rara malattia della retina. Il primo paziente a cui è stato somministrato è un diciannovenne con mutazione del gene Rpe 65. Circa 600mila euro il costo...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, nuovi risultati dal trial della terapia genica ‘SRP-9001’
"Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche. Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala,...
Malattie rare – Oggi è la Giornata Internazionale della Sindrome di Williams
Oggi "20 maggio è la Giornata Internazionale della Sindrome di Williams. Alcune associazioni di altri paesi hanno dato risalto alla comunicazione su questo momento: ad esempio l’associazione francese Autour de Williams. In preparazione dell’evento noi abbiamo scelto di organizzato due giornate di incontro (virtuale) con medici specialisti che...
Malattie rare – Testo Unico in Aula il 24 maggio
""In Commissione ci siamo impegnati per realizzare una legge-quadro che mettesse a sistema il mondo delle malattie rare, la ricerca e la produzione dei farmaci orfani. Questo è un passo importante, un nuovo inizio che ci sollecita a proseguire e vigilare con perseveranza al trasferimento...
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