Malattie rare – Distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD), oggi 20 giugno è la Giornata Mondiale #WorldFSHDDay
"Il 20 giugno si celebra in tutto il mondo la Giornata della FSHD, la distrofia facio-scapolo-omerale. Anche UILDM aderisce alla campagna, lanciata da World FSHD Society, invitando a scattare una foto con uno spicchio d'arancia come fosse un sorriso. Questa forma di distrofia impedisce infatti la possibilità ai muscoli...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 181
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Donna, 24 anni con ipertensione arteriosa e...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nuovo studio sta aumentando le speranze del mondo scientifico
"La ricerca in campo genetico ha presentato un impressionante sviluppo. Il punto del prof. Mario Sabatelli, docente di neurologia all’Università Cattolica campus di Roma, Direttore Centro Clinico Nemo Adulti – Policlinico Gemelli e Presidente della Commissione Medico Scientifica di AISLA Roma, 19 giugno 2021 – La...
Tumori rari – Mieloma multiplo, sopravvivenza oltre i 2 anni con una nuova CAR T ide-cel
"Presentato al Congresso della European Hematology Association l’aggiornamento dello studio internazionale KarMMa. Il Prof. Michele Cavo, Ordinario di Ematologia Università di Bologna: “Il 73% dei pazienti pesantemente pretrattati risponde alla terapia cellulare con ide-cel”. Presentati anche i dati su iberdomide, inibitore di Cereblon, efficace in...
Malattie rare – Beta-talassemia non trasfusione dipendente, luspatercept efficace sull’anemia in 3 pazienti su 4
"In Italia si stima che siano circa 2.000 i pazienti colpiti dalla beta-talassemia non trasfusione dipendente, caratterizzata da anemia congenita che non necessita di trasfusioni di sangue regolari e continuative. È una condizione che può però determinare gravi complicanze, come aumento delle dimensioni della milza,...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta (LLA), da due studi italiani con blinatumomab nuove prospettive di cura senza chemioterapia
"Per la prima volta una leucemia linfoblastica dell'adulto può essere curata senza chemioterapia. Il risultato di uno studio clinico condotto dal Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA), supportato da Amgen Italia e presentato al Congresso EHA 2021, mette in luce il cambio di passo nel...
Tumori rari – Neoplasie mieloproliferative, presentati dall’Ail i nuovi traguardi di cura
"Sono tumori rari, colpiscono gli adulti e in maggior misura gli anziani, hanno un andamento lento e progressivo e la maggior parte delle volte la diagnosi avviene per caso. Così i trattamenti iniziano anche anni dopo l'insorgere della malattia mettendo a rischio chi ne è...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, beneficio di acalabrutinib in prima linea confermato a 4 anni
"Il trattamento con l'inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib, da solo o in combinazione con l'anticorpo anti-CD20 obinutuzumab, conferma di offrire un beneficio significativo di sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla chemioimmunoterapia con clorambucile più obinutuzumab nei pazienti con leucemia linfatica cronica non...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), al via “OneGene” un Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene Therapies
"Al via "OneGene", un Programma di Supporto al Paziente (PSP) promosso da Novartis Gene Therapies, per supportare i bambini che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con terapia genica e le loro famiglie Il Programma nasce proprio per accompagnare il percorso di cura e le...
Malattie rare – Angioedema ereditario in pazienti dai 12 anni in su, disponibile anche in Italia la siringa preriempita di lanadelumab
"Per i pazienti con angioedema ereditario è disponibile anche in Italia la siringa preriempita di lanadelumab, una iniezione sottocutanea indicata per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti dai 12 anni in su. Alla maggior parte dei pazienti richiede...
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