Tumori rari pediatrici, Bambino Gesù – Medulloblastoma, nuove speranze di cura
"È la neoplasia cerebrale più diffusa in età pediatrica. I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico della Santa Sede con le Università di Tor Vergata, Sapienza e Trento, hanno scoperto il meccanismo che regola la proliferazione delle cellule malate. Individuati farmaci in grado di bloccare la crescita di...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica e Covid-19, trattamento di durata fissa con venetoclax/rituximab è fattibile in sicurezza
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, il trattamento di durata fissa con rituximab/venetoclax secondo il protocollo definito dallo studio MURANO è fattibile in sicurezza anche nel contesto della pandemia di coronavirus, senza determinare un aumento dell'incidenza di Covid-19. È quanto emerge dai risultati di...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, combinazione chemo-free venetoclax/obinutuzumab mantiene i suoi benefici a 3 anni da fine trattamento
"Il trattamento di durata fissa con la combinazione chemo-free dell'inibitore di BCL-2 venetoclax e dell'anticorpo monoclonale anti-CD20 obinutuzumab continua a conferire un vantaggio di sopravvivenza libera da progressione (PFS), anche 3 anni dopo che si è interrotto il trattamento, rispetto alla chemioimmunoterapia con clorambucile più...
Tumori rari – Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, confermate efficacia e sicurezza di belantamab mafodotin
"Il coniugato farmaco anticorpo (ADC) belantamab-mafodotin dimostra di esercitare una significativa attività anti-mieloma in pazienti con mieloma multiplo pesantemente pretrattati RRMM non solo nel setting controllato e ideale dei trial clinici, ma anche nella pratica clinica di tutti i giorni, con un profilo di sicurezza...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, implicata disfunzione proteina CFTR alla base della patogenesi della fibrosi cistica
"Uno studio recentemente pubblicato su the European Respiratory Journal ha documentato che nei pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH) vi sarebbe una perdita di espressione della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator); le mutazioni a carico del gene che codifica per questa proteina sono...
Tumori rari – Linfoma non-Hodgkin a cellule B, tra i pazienti ricoverati per covid alto rischio di un decorso clinico prolungato
"I pazienti con linfoma non-Hodgkin a cellule B che vengono ospedalizzati per Covid-19 sono ad alto rischio di andare incontro a un decorso clinico prolungato. Lo evidenziano i risultati di un nuovo studio multicentrico osservazionale retrospettivo, presentati al meeting annuale della European Hematology Association (EHA) Infatti,...
Malattie rare – Malattia di Castleman: è nata ‘AMICa’, l’Associazione Malati Italiani di Castleman
"Diffondere una maggiore conoscenza della Malattia di Castleman e supportare i pazienti che ne sono affetti, difendendone i diritti e dando loro voce. Sono questi i principali obiettivi di AMICa, Associazione Malati Italiani di Castleman presentata" venerdì "in occasione della Giornata Mondiale della Malattia di...
Malattie rare – Malattie da accumulo lisosomiale, screening neonatale e diagnosi precoce sono salvavita
"Una diagnosi precoce può cambiare l’approccio terapeutico e la vita del paziente Una diagnosi precoce può cambiare l’approccio terapeutico e la vita del paziente: questo è vero soprattutto per le malattie da accumulo lisosomiale, come Malattia di Gaucher, Malattia di Fabry e Sindrome di Hunter, o Mucopolisaccaridosi...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, in fase 3 combinazione chemo-free ibrutinib/venetoclax risulta efficace
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica, una terapia di prima linea chemo-free di durata fissa con la combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib e l'inibitore di BCL-2 venetoclax produce una sopravvivenza libera da progressione (PFS) superiore rispetto alla chemioimmunoterapia con clorambucile più obinutuzumab. Lo evidenziano i...
Malattie rare – Malattia di Pompe, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per avalglucosidasi alfa
"Il Chmp ha dato parere positivo all'approvazione di avalglucosidasi alfa per il trattamento della malattia Pompe. Sviluppato da Sanofi, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Nexviadyme L’obiettivo della terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe è quello di...
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