Malattie rare – Fibrosi cistica, la triplice terapia vomposta da elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor riduce carica microbica patogenica nelle vie aeree respiratorie
"Uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Microbiology Spectrum ha dimostrato la capacità della terapia triplice elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor di ridurre la carica microbica nelle vie aeree delle persone affette da fibrosi cistica (FC) dopo un anno di terapia Nello specifico, il trattamento con questa triplice terapia approvata per...
Malattie rare – Sindrome dell’intestino corto, si sta sviluppando un farmaco di origine vegetale per migliorare la gestione della malattia
"Ancora una volta la natura ci regala principi attivi a vantaggio di una migliore qualità di vita. Con un piano sostenibile e nel rispetto dell'ambiente e delle popolazioni locali dell'Amazzonia, Napo Therapeutics sta sviluppando un farmaco di origine vegetale per migliorare la gestione della sindrome...
Malattie rare – Retinite pigmentosa legata all’X associata al gene RPGR, risultati promettenti da terapia genica
"Nei pazienti con retinite pigmentosa legata all'X associata al gene RPGR, la terapia genica sperimentale botaretigene sparoparvovec ha mostrato incoraggianti miglioramenti nella sensibilità retinica, nella funzione visiva e nella visione funzionale, secondo i primi risultati di uno studio proof-of-concept di fase I comunicati da Janssen...
Disautonomia – Ottobre è il mese della consapevolezza, #MakeNoiseForTurquoise – #DysautonomiaAwareness
Il termine ‘Disautonomia’ è un termine generico usato per descrivere diverse condizioni mediche che causano un malfunzionamento del sistema nervoso autonomo. Sistema questo che controlla le funzioni “automatiche” del corpo a cui non pensiamo coscientemente, come la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna, la digestione, la...
Malattie rare – Fibrosi cistica, approvata rimborsabilità di Kaftrio per i pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 11 anni
"L'AIFA, l'Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno almeno una copia della mutazione...
Giornata mondiale del cuore – “Usa il cuore per ogni cuore”, #WorldHeartDay2022
"“Usa il cuore per ogni cuore” è il titolo della campagna di sensibilizzazione 2022 per il World Heart Day che si celebra oggi. In una brochure informativa, pubblicata sul sito del ministero della Salute, le informazioni sintetiche, chiare e basate sull’evidenza scientific sulle malattie cardiovascolari per...
Tumori rari – Colangiocarcinoma, serve il registro dei centri di riferimento
"Lorenza Rimassa, Associato di Oncologia Medica all'Humanitas University di Rozzano: "I tre passaggi fondamentali per garantire la migliore assistenza sono la valutazione in una struttura ad alto volume, la discussione del percorso di cura da parte di un team multidisciplinare e la profilazione molecolare per...
Tumori rari – Linfoma periferico a cellule T recidivante/refrattario, via libera per per il primo inibitore di EZH1/2
"Daiichi Sankyo ha ottenuto l'approvazione in Giappone di Ezharmia, una nuova terapia per il trattamento di pazienti con linfoma periferico a cellule T (ATL)recidivante/refrattario Con questa approvazione, Ezharmia (valemetostat tosilato) diventa il primo doppio inibitore di EZH1 ed EZH2 a ricevere l'approvazione regolatoria per l'ATL, un...
Malattie rare – Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) e fibrosi polmonare progressiva, aggiornamento linee guida congiunte europee, americane e asiatiche
"Pubblicate la scorsa primavera su American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, sono state presentate nel corso del Congresso ERS le linee guida aggiornate relative a diagnosi e trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF). In questo documento, inoltre, è stato introduce anche il concetto...
Rara forma di Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), tofersen rallenta il declino della malattia attraverso l’abbassamento della proteina SOD1
"Una revisione approfondita dei dati cardine di un anno indica che il tofersen di Biogen, in fase di sviluppo per una rara forma di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), rallenta il declino della malattia attraverso l'abbassamento della proteina SOD1 e dei livelli di neurofilamenti Le riduzioni più...
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