Sma – Nusinersen, farmaco capace di rallentare la malattia e attenuare i sintomi
[caption id="attachment_12621" align="alignnone" width="524"] Il bimbo protagonista della campagna pubblicitaria con Checco Zalone[/caption] Sma, atrofia muscolare spinale: a portarla sotto la luce dei riflettori ci ha pensato Checco Zalone con un famoso spot. Oggi, dopo anni di sostanziale stallo nella ricerca di una terapia capace di...
Lo scorso 4 Luglio è nata l’Alleanza Malattie Rare – Modalità di adesione
Lo scorso 4 Luglio alla Camera dei Deputati è stata siglato il documento "Alleanza Malattie Rare" attraverso la firma di un Memorandum d’Intesa tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, presieduto dall’On. Paola Binetti, e l’Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR. Il documento è stato simbolicamente firmato anche dalla presidente della LIFC...
Emofilia A – Bene fase III per emicizumab
"Pubblicati oggi sul New England Journal of Medicine i dati dello studio HAVEN 1, una sperimentazione di fase III volta a valutare la profilassi (preventiva) con emicizumab somministrato una volta a settimana per via sottocutanea in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori....
Piastrinopenia immune – Inserita nei nuovi LEA
"Un costante senso di angoscia per il rischio di possibili emorragie e tante limitazioni, spesso autoimposte, nelle attività quotidiane: è la fotografia che emerge da una ricerca sulla vita dei pazienti con piastrinopenia immune. Il progetto, realizzato dalla Fondazione ISTUD e dall'Associazione Italiana Porpora Immune...
Emofilia A e B – Nuova conferma per fitusiran e per tecnologia di RNA interference
"Tra i farmaci sotto i riflettori a Berlino al 26° convegno dell'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) c'è sicuramente il fitusiran, un agente sperimentale sviluppato congiuntamente da Sanofi e dalla biotech americana Alnylam. Fitusiran adotta un approccio completamente nuovo per sopperire alla carenza dei...
LE MALATTIE RARE E ORFANE DI DIAGNOSI E IL PRIMO CENTRO CLINICO IN ITALIA.
[embed]https://www.facebook.com/imalatiinvisibili/videos/876702389137082/[/embed] Le malattie rare sono malattie croniche, disabilitanti e molto spesso multisistemiche che possono compromettere le capacità fisiche, sensoriali, intellettuali e comportamentali del soggetto colpito. Hanno specifiche esigenze assistenziali ed alti costi sanitari e sociali. Le malattie rare rappresentano il 10% delle patologie che affliggono l'umanità....
Nasce a Milano, a 1.000 km da casa – Aereo militare la restituisce ai suoi cari
"Milano – Era ricoverata già da 6 mesi, a quasi 1.000 km lontano da casa. Ora una bimba, che sin dalla nascita era curata nella Terapia Intensiva Neonatale del Policlinico di Milano per una grave patologia congenita, è potuta andare a Taranto, dove i genitori...
Sla – Arriva in Italia Edaravone, nuovo farmaco che rallenta decorso malattia
"L’edaravone, messo a punto in Giappone per il trattamento dell’ictus, ha dimostrato negli studi clinici di portare benefici ai pazienti con sclerosi laterale amiotrofica Arriva in Italia un farmaco in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla sclerosi laterale amiotrofica (Sla). L’edaravone (è il...
Leucemia linfoblastica acuta recidivata/refrattaria – Diversità repertorio recettori cellule T predittiva risposta a blinatumomab
"Nei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, la risposta all'anticorpo bispecifico blinatumomab può essere prevista in base alla diversità del repertorio dei recettori delle cellule T? A questa domanda ha cercato di rispondere uno studio presentato a Madrid al congresso della European...
Leucemia mieloide acuta – Midostaurina con chemio migliora sopravvivenza pazienti con FLT3 mutato
"L'aggiunta di midostaurina alla chemioterapia standard permette di migliorare sia la sopravvivenza globale (OS) sia la sopravvivenza libera da eventi (EFS) nei pazienti con leucemia mieloide acuta portatori di una mutazione del gene FLT3 Lo dimostrano i risultati dello studio multicentrico internazionale di fase III RATIFY,...
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