LA FDA APPROVA UN FARMACO PER IL TRATTAMENTO SPECIFICO DELL’ARTERITE A CELLULE GIGANTI
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso le indicazioni d’uso autorizzate per Actemra (tocilizumab) in formulazione sottocutanea altrattamento di adulti affetti da arterite a cellule giganti. Questa nuova indicazione costituisce la prima terapia approvata dalla FDA specifica per questo tipo di...
Leucemia linfoblastica acuta (LLA) – Pegasparaginasi, un’arma in più per i pazienti
"La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): la pegilazione prolunga l'emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue riducendone l'immunogenicità. Ad oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima...
Corea di Huntington (HD) – Controllo efficace con switch notturno a deutetrabenazina
"Secondo uno studio apparso online su "JAMA Neurology", nei pazienti con corea associata alla malattia di Huntington (HD), la conversione dalla terapia con tetrabenazina alla terapia durante la notte con deutetrabenazina fornisce un profilo di sicurezza favorevole e manteiene in modo efficace il controllo della...
La FDA approva un farmaco per il trattamento specifico dell’arterite a cellule giganti
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso le indicazioni d’uso autorizzate per Actemra (tocilizumab) in formulazione sottocutanea altrattamento di adulti affetti da arterite a cellule giganti. Questa nuova indicazione costituisce la prima terapia approvata dalla FDA specifica per questo tipo di...
Sviluppo e valutazione di materiali didattici sulle malattie rare realizzati grazie alla collaborazione tra clinici esperti e pazienti
Lo studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases ha lo scopo di aiutare i pazienti affetti da malattie rare, come l’ ipogonadismo ipogonadotropo congenito (CHH) e l’ipogonadismo ipogonadotropo con anosmia (Sindrome di Kallmann), a reperire informazioni corrette. Gli autori hanno utilizzato le migliori prove disponibili e...
Pubblicata la relazione sulla 3a Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee
Il 9 marzo si è tenuta a Vilnius, Lituania, la 3a Conferenza ufficiale sulle Reti di Riferimento Europee (ERN), di cui è stata pubblicata la relazione. La sessione principale comprendeva gli interventi di apertura seguiti da quattro tavole rotonde multilaterali dedicate ai seguenti argomenti: organizzazione...
X edizione Concorso artistico-letterario “Il Volo di Pegaso”
La X edizione del Concorso artistico-letterario "Il Volo di Pègaso” è realizzata in collaborazione con l'Associazione senza scopo di lucro “MatEr - Movie, Art, Technologies & Research” e con la rivista di critica letteraria “Satisfiction” ed è gemellata con il Festival internazionale di cinema a tema malattie rare “Uno sguardo...
Sindrome clinica isolata in pediatria – Ricerca italiana individua fattori prognostici
"Un vasto lavoro condotto principalmente da ricercatori italiani rappresenta un passo in avanti per identificare i predittori di un decorso sfavorevole della sindrome clinica isolata pediatrica (pCIS), condizione che può sfociare nell'insorgenza pediatrica - prima dei 18 anni - di sclerosi multipla (POMS). I risultati...
Dalla SM alla SLA? Vari indizi favorevoli per fingolimod
"Fingolimod è sicuro, ben tollerato e riduce i linfociti circolanti nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Lo dimostrano i risultati di uno studio di Fase 2, pubblicati online su "Muscle and Nerve" «La neuroinfiammazione è sempre più implicata nella patogenesi della SLA. L'analisi del...
MonitoRare 2017 – la nuova presidente in carica di Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare, illustra le novità
"Il 27 luglio 2017, a Palazzo Montecitorio, Aula dei Gruppi – Camera dei Deputati, Roma, si terrà la presentazione di MonitoRare, che quest’anno arriva alla terza edizione. [caption id="attachment_12626" align="alignnone" width="503"] Tommasina Iorno, Presidente in carica di Uniamo.[/caption] Prima che i dati vengano divulgati, ne abbiamo parlato con Tommasina...
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