Leucemia mieloide acuta (LMA) – Trattamento con SY-1425 ha ricevuto ieri dalla FDA la designazione di farmaco orfano
Ieri, Syros Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration americana (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo principale candidato terapeutico SY-1425, destinato a curare la leucemia mieloide acuta (LMA). Attualmente in uno studio clinico di fase 2, SY-1425 è un agonista...
Glioblastoma – Il trattamento con CT-179 ottiene la designazione di farmaco orfano della FDA
Curtana Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a CT-179 la denominazione di farmaco orfano per il trattamento degli gliomi, incluso il glioblastoma negli adulti e i tumori cerebrali nei bambini. Il Glioblastoma è il tipo di cancro più aggressivo...
Una nuova speranza per pazienti con la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC)?
Le convulsioni sono sintomi comuni in malattie come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC). Un nuovo studio è in corso e potrebbe fornire ai pazienti con queste e altre encefalopatie epilessiche un certo sollievo. Il...
SLA, Regione Sicilia – Avviso Pubblico interventi in favore dei pazienti affetti
"Con Decreto Assessoriale n. 2201 del 07 agosto 2017 è stato previsto un sostegno economico volto al riconoscimento del lavoro del familiare-caregiver dei pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica ) che sono nella fase iniziale ed avanzata della patologia. Tale beneficio non è compatibile con...
17 al 23 settembre, #ioxmitocon – Campagna social per le malattie mitocondriali
"In vista della settimana mondiale su questo tipo di patologie rare, dal 17 al 23 settembre, la onlus Mitocon racconta le esperienze dei pazienti e lancia la sua campagna social "ERO IN piscina, stavo facendo uno stage con la mia classe di geometri e, guardando il...
EURORDIS – Disponibili online relazione attività 2016 e Piano d’azione 2017
"L’introduzione a cura del Direttore Generale Yann Le Cam e del Presidente Terkel Andersen si esprime in toni favorevoli e illustra come la legislazione europea sostenga le aziende nello sviluppo di farmaci orfani e come gli Stati Membri abbiano introdotto piani e strategie nazionali per...
Sla – Spiaggia attrezzata del Salento, presenze anche dall’estero
"I numeri premiano l'impegno della struttura di San Foca (Lecce), gratis e completamente attrezzata per chi ha una disabilità motoria: il 46% degli ospiti della "Terrazza Tutti al mare!" arriva da fuori provincia (in particolare da Lombardia e Campania) e dall’estero. E ora si pensa...
Insufficienza respiratoria – Inaugurato nuovo laboratorio multidisciplinare con Area Respiro, Centro Nemo Roma
"L’insufficienza respiratoria è la prima causa di mortalità, sia tra i bambini sia tra gli adulti che soffrono di patologie neuromuscolari, come sclerosi laterale amiotrofica (SLA), distrofie muscolari o atrofia muscolare spinale (SMA). Per seguire in maniera specifica le difficoltà di respirazione dei pazienti, il Centro...
E’ nata a Vienna “NF Patient United” – Per i pazienti affetti dai vari tipi di Neurofibromatosi e da Schwannomatosi
"Una nuova politica di cooperazione in Europa tra associazioni di pazienti ha mosso i primi passi lo scorso 5-6 agosto scorso a Vienna e il risultato si chiama NF Patients United – Global Network of NF Support Groups. Si tratta di una nuova realtà associativa...
Rete di telemedicina – Inaugurata per due malattie genetiche rare
"Due pazienti danno il via al progetto. Si sposteranno i campioni biologici e le informazioni cliniche e non più i malati Sono due pazienti, uno dalla Sicilia e l’altro dalla Campania, ad inaugurare la rete di telemedicina creata per due tipologie di malattie genetiche e rare:...
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