Crioglobulinemia e HCV – Con gli antivirali ad azione diretta il virus va ko ma non si ottiene la risposta ottimale
"Pazienti con infezione da virus dell'epatite C ed elevata crioglobulinemia raggiungono elevate percentuali di risposta virologica sostenuta (SVR). E' quanto riportato in un articolo pubblicato sull'American Journal of Gastroenterology in cui gli autori specificano che anche la sicurezza e la tollerabilità sono state elevate ma...
Sindrome di Churg-Strauss – Rituximab efficace anche in fase di mantenimento della remissione
"I risultati di uno studio italiano, recentemente pubblicato su Annals of the Rheumatic Diseases, hanno dimostrato come il trattamento con rituximab, possa essere associato a benefici significativi in pazienti affetti da casi refrattari di sindrome di Churg-Strauss, una malattia rara ad eziologia autoimmunitaria. Tali risultati,...
Leucemia linfoblastica acuta – Ok dell’Fda per la prima terapia a base di CAR T cell di Novartis
"E' un momento "storico" come lo definisce la stessa Fda che oggi ha approvato il farmaco Kymriah (tisagenlecleucel) per pazienti pediatrici e giovani adulti (under 25) colpiti da forme molto gravi e incurabili di luecemia linfoblastica acuta da cellule B. Si tratta della prima terapia...
RARE DISEASE FILM FESTIVAL – Boston, Massachusetts, il 2 e 3 ottobre 2017
Il primo Festival del Film in assoluto dedicato alle malattie rare si terrà a Boston, Massachusetts, il 2 e 3 ottobre 2017. Si intitolerà "Disorder" (malattia) e sarà una vetrina per film realizzati in tutto il mondo, in prevalenza – ma non solo – documentari. [caption...
Epidemiologia nei disturbi del ciclo dell’urea
Un gruppo di ricercatori ha pubblicato un articolo sui disturbi del ciclo dell’urea in 'Orphanet Journal of Rare Diseases', dedicato nello specifico a uno studio finalizzato a stabilire dati epidemiologici, manifestazione della malattia ed esito a breve termine. Si tratta inoltre di una dimostrazione della...
Malattie reumatiche, Ospedale Bambino Gesù – Scoperto il meccanismo di una infiammazione potenzialmente letale
"Comunicato stampa - Lo studio sulle cause dell’insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica è stato condotto dai ricercatori del Bambino Gesù. I risultati pubblicati sul Journal of "Allergy and Clinical Immunology" Si chiama interferone-gamma la molecola responsabile dell’insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica (MAS), una complicanza molto...
Colangite biliare primitiva – Acido obeticolico, in combinazione con acido ursodesossicolico, ottiene rimborsabilità da AIFA
"L'Aifa ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale l'acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all'UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l'UDCA. Sviluppato dalla biotech americana...
Primi risultati fanno ben sperare sull’utilizzo della terapia genica per le malattie ematologiche
In particolare, i primi studi su questo approccio con la terapia genica hanno dimostrato efficacia proprio nel contrastare condizioni come l’anemia falciforme e la beta-talassemia, due patologie autosomiche recessive innescate dalla carenza di produzione della beta globina. I vantaggi più immediati sono legati all'assenza di rischio di 'malattia...
CADASIL – Nuovo studio fornisce speranza per i pazienti
Un nuovo studio pubblicato sul Journal of Experimental Medicine fornisce informazioni su come trattare l'arteriopatia cerebrale autosomica dominante con infarti sottocorticali e leucoencefalopatia (CADASIL); Una malattia cerebrovascolare rara. Lo studio condotto da Machuca-Parra et al. ha osservato che gli anticorpi diretti verso "Notch3 signaling" erano efficaci...
Malattia di Erdheim-Chester – Trattamento ottiene priorità FDA e designazione di terapia “Breakthrough”
La Food and Drug Administration (FDA) americana ha accettato l'applicazione del nuovo farmaco sperimentale di Genentech (sNDA) e ha concesso la revisione della priorità per Zelboraf (vemurafenib), una terapia per pazienti con la Malattia di Erdheim-Chester (ECD) con una mutazione BRAF V600. La sNDA contiene dati...
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