Mastocitosi sistemica – Come trattare le varie forme di dolore?
"Dolore addominale, dolore intestinale, mal di testa, sono alcuni sintomi molto frequenti nei pazienti con sindrome da attivazione mastocitaria sistemica o mastocitosi sistemica, una forma di mastocitosi per cui oggi non esiste ancora una terapia. Per trattare le varie forme di dolore che si presentano...
Malattie rare, Emilia Romagna – Niente ticket per le nuove inserite nei LEA
"Tra le prime in Italia, la Regione ha deciso di aggiungere 132 malattie rare all'elenco delle patologie (che erano già 331) per le quali si ha diritto all'esenzione per visite ed esami a totale carico del Servizio sanitario regionale Entra in vigore in Emilia-Romagna il nuovo...
Amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina – Nuove possibilità di cura con patisiran
"La terapia sperimentale a base di patisiran è risultata efficace e sicura in pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (hATTR) con polineuropatia. L'efficacia è stata mostrata dalla riduzione significativa della progressione della neuropatia e da un miglioramento della qualità di vita dei...
Ipercolesterolemia familiare (FH) – Domani 24 settembre, Giornata Internazionale di sensibilizzazione
FH Europe, la rete europea dei pazienti, promuoverà anche quest'anno, domenica 24 settembre, la Giornata Internazionale di sensibilizzazione sull'Ipercolesterolemia familiare (FH). Le azioni intraprese dalle 25 organizzazioni nazionali che ne fanno parte si svolgeranno fra il 18 e il 30 settembre. Nel corso di questo periodo, le...
Atrofia muscolare spinale (SMA) – Nuovo spot per sostenerne la lotta
"Il primo video del comico pugliese ha permesso ai genitori che compongono l'associazione Famiglie sma di raccogliere oltre 250mila euro, fondamentali per le prime cure e il farmaco salvavita Spinraza La comicità a favore delle cure per l'atrofia muscolare spinale, ancora una volta e con un...
Malattia di Pompe – Sviluppo di una terapia genica
Avrobio Inc. ha annunciato ieri che espanderà la sua pipeline di terapia genica per includere la malattia di Pompe. Questa sarà la terza terapia genica che l'azienda ha nella sua pipeline per trattare una rara malattia di accumulo lisosomiale; le altre due terapie sono per la...
Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica – FDA approva Privigen
La FDA (American Food and Drug Administration) ha approvato Privigen [Immune Globulin Intravenous (Human), 10% Liquido] per il trattamento di adulti con Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per migliorarne la disabilità neuromuscolare. La CIPD è un raro disturbo autoimmune che attacca la guaina mielinica nel sistema...
Carcinoma a cellule di Merkel – Commissione europea ha approvato Avelumab
"La Commissione europea ha approvato l'immunoterapico avelumab per il carcinoma metastatico a cellule di Merkel (MCC), una forma di cancro della pelle rara e aggressiva, con prognosi molto sfavorevole, con una sopravvivenza a cinque anni inferiore al 20%. Sviluppato da Merck KGaA e da Pfizer,...
Tecnica CRISP/Cas9 – Identificati geni chiave per lo sviluppo grazie a editing embrionale
"Un gruppo di scienziati inglesi avrebbe applicato la tecnica CRISP/Cas9 per eliminare un gene e capire la sua funzione a livello dello sviluppo dopo i primi giorni di fecondazione dell'uovo. Lo studio su Nature (Reuters) – Decifrare le funzioni dei geni chiave nelle primissime fasi dello sviluppo...
Il Comitato I Malati Invisibili Onlus aderisce all’ALLEANZA MALATTIE RARE AMR
L’Alleanza Malattie Rare AMR nasce su iniziativa dell’Intergruppo Parlamentare per le malattie rare e l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR ed è composta da Associazioni di pazienti, tecnici e rappresentanti del mondo istituzionale. L’obiettivo, secondo il Memorandum d’Intesa firmato alla Camera dei Deputati il 4 luglio 2017, è...
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