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Malattie Rare

Malattia di Pompe – Sviluppo di una terapia genica

Avrobio Inc. ha annunciato ieri che espanderà la sua pipeline di terapia genica per includere la malattia di Pompe. Questa sarà la terza terapia genica che l'azienda ha nella sua pipeline per trattare una rara malattia di accumulo lisosomiale; le altre due terapie sono per la...