E’ possibile riscrivere le singole lettere del Dna e correggere anche l’Rna
"Nuova via alla cura di molte malattie Si è aperta una nuova frontiera nella possibilità di correggere il Dna: la tecnica che taglia-incolla il materiale genetico, chiamata Crispr, diventa molto più precisa e per la prima volta si possono cancellare anche gli errori della molecola che permette...
Malattie neuromuscolari – Città della Salute di Torino nominata Centro di Riferimento europeo
Torino – La Città della Salute e della Scienza di Torino è stata nominata quale Centro di Riferimento Europeo per le Malattie Neuromuscolari all’interno della Rete ERN (EURO-NMD delle malattie rare neuromuscolari), insieme ad altri 61 Centri europei. Questo, con le nuove terapie per le malattie...
Malattia di Pompe – Svolta per nuove terapie
"Osservata per la prima volta, grazie a una collaborazione internazionale tra Ibbr-Cnr, Cnrs, Università di Napoli Federico II e Tigem, la struttura dell’enzima alfa-glucosidasi acida, la cui carenza caratterizza la grave patologia genetica che colpisce muscoli scheletrici e cuore. Lo studio, pubblicato su Nature Communications,...
Fibrosi polmonare idiopatica – Risultati promettenti per pamrevlumab in fase II
"Conferme promettenti al Congresso ERS di Milano per pamrevlumab nella fibrosi polmonare idiopatica Sono diverse le molecole in sviluppo per la terapia della fibrosi polmonare idiopatica, tra queste vi è un anticorpo monoclonale denominato pamrevlumab, che agisce direttamente sulla fibrosi con un meccanismo d’azione differente rispetto...
Ingegneria genetica – Arriva la “matita rossa” per correggere il Dna
"Su Nature descritta una nuova tecnica per modificare la doppia elica lettera per lettera. Può essere applicata teoricamente su migliaia di malattie. "Ma sono necessari anni di studio per essere sicuri che funzioni sull'uomo" La cassetta degli attrezzi per aggiustare il Dna si allarga. Solo una...
Malattie rare – Disponibile in Italia nuova opzione di cura per pazienti affetti da Fibrosi Cistica
"Una nuova possibilità di cura è offerta alle persone affette da Fibrosi Cistica: si tratta di una terapia mucolitica inalatoria a base di mannitolo in polvere, commercializzata da Chiesi per rispondere all'esigenza dei pazienti di avere a disposizione una terapia non soltanto efficace e ben...
Malattia rarissima – A Firenze ragazza 21 anni suda sangue
"Pochi altri casi in letteratura, per paziente anche depressione L'espressione ''sudare sangue'' è abbastanza comune, ma purtroppo per qualcuno è più di un modo di dire. E' il caso di una donna di 21 anni di Firenze affetta da ematidrosi, una condizione molto rara, anche se...
Un integratore alimentare contro i sintomi di una malattia genetica rara
"Uno studio clinico pilota finanziato da Fondazione Telethon dimostra l’efficacia di un integratore alimentare, il DHA, nel migliorare i sintomi dell’atassia spinocerebellare di tipo 38, una malattia neurodegenerativa molto grave A volte seguire una dieta a base di integratori alimentari può dare risultati insperati. È quello che emerge...
Fibrosi polmonare idiopatica (IPF) – Interrotto programma sviluppo clinico nuova molecola
"A mezzo comunicato stampa, Global Blood Therapeutics, una società biotech statunitense, ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo clinico di GBT440 nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) La decisione si basa sui risultati di tre studi proof-of-concept (uno di Fase 1, condotto in volontari sani,...
Colangite sclerosante primitiva – Acido obeticolico, efficacia e sicurezza in fase II
"L'acido obeticolico ha prodotto una riduzione statisticamente significativa della fosfatasi alcalina (ALP) rispetto al placebo alla 24a settimana di trattamento in pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC). I dati derivano da uno studio di fase 2 e sono stati presentati durante il Liver Meeting 2017,...
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