Casi clinici dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) – Paziente 2
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell'UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Paziente 2: Femmina 2 anni, dopo la nascita le...
Scoperta la proteina Apache – Guida del sistema nervoso
"Aiuta i neuroni a crescere e a comunicare Scoperta la proteina-guida del sistema nervoso. Si chiama APache e aiuta i neuroni a crescere e a svilupparsi, a comunicare fra loro favorendo la formazione di nuove connessioni ed è anche indispensabile per garantire il funzionamento corretto delle connessioni una volta stabilite. La sua scoperta, pubblicata...
Prima terapia genica contro la cecità – Costa 850mila dollari
"Spark Therapeutics ha rivelato che il costo del suo farmaco Luxturna per la terapia genica di una rara malattia che porta alla cecità sarà di 425.000 dollari per occhio o 850.000 dollari per paziente. Anche se l'azienda si rende disponibile a formule innovative di pagamento,...
Linfoma diffuso a grandi cellule B – Potenti remissioni con le CAR-T cells liso-cel
"Il trattamento con le CAR T-cells liso-cel (lisocabtagene maraleucel), note in precedenza come JCAR017, ha portato a una percentuale di risposta obiettiva (ORR) dell'81%, con una percentuale di remissione completa del 63%, in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato/refrattario nello studio multicentrico...
Linfoma cutaneo a cellule T – In pazienti già trattati in precedenza, ‘mogamulizumab’ ritarda la progressione
"In pazienti con linfoma cutaneo a cellule T, già trattati in precedenza, l'anticorpo monoclonale anti-CCR4 mogamulizumab ha più che raddoppiato la sopravvivenza libera da progressione (PFS), riducendo il rischio di progressione o decesso del 47% rispetto a vorinostat nello studio randomizzato di fase III MAVORIC,...
Leucemia linfatica cronica – ‘Ibrutinib’ più chemioimmunoterapia standard forniscono risultati promettenti
"In pazienti con leucemia linfatica cronica, l'aggiunta dell'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib a una chemoimmunoterapia standard, il regime FCR (fludarabina, ciclofosfamide e rituximab), in prima linea, ha portato a una negatività della malattia minima residua (MRD) nel midollo osseo nell'83% dei casi,...
Linfoma non-Hodgkin refrattario – Risposte alle infusioni ‘CAR T-cells axi-cel’ si mantengono nel tempo
"I pazienti con linfoma non-Hodgkin refrattario e aggressivo sottoposti a una singola infusione delle CAR T-cells anti CD19 axi-cel (axicabtagene ciloleucel, note in precedenza come KTE-019 e sviluppato da Kite, poi acquisita da Gilead) hanno mantenuto una percentuale di remissione completa del 40% dopo un...
Linfoma di Hodgkin avanzato – Brentuximab vedotin aggiunto a chemioterapia batte terapia standard
"In pazienti con linfoma di Hodgkin in stadio avanzato, un trattamento di prima linea con brentuximab vedotin più una chemioterapia costituita da doxorubicina, vinblastina e dacarbazina (AVD) ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto all'attuale trattamento standard, riducendo del 23%...
Emofilia A – Conferme di efficacia e sicurezza per emicizumab dal 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology chiuso oggi
"In occasione del 59° Congresso annuale dell'American Society of Hematology che si è chiuso oggi ad Atlanta sono stati presentati nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab, attualmente in corso. Questi dati confermano l'efficacia del farmaco e la sua sicurezza e forniscono...
Mieloma multiplo di nuova diagnosi – Anticorpo monoclonale anti-CD38 ‘Daratumumab’ aggiunto a regime VMP ritarda progressione in pazienti non idonei a trapianto
"L'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab a un regime standard per il trattamento del mieloma multiplo, quello formato da bortezomib, melfalan e prednisone (regime VMP), ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e dimezzato il rischio di progressione o decesso rispetto al...
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