Mastocitosi sistemica avanzata – BLU-285 (‘avapritinib’), promettente agente orale efficace in fase I
"Il trattamento con BLU-285 (noto anche come avapritinib) ha indotto un'attività clinicamente significativa in pazienti con una forma avanzata o aggressiva di mastocitosi sistemica (AMS), una rara malattia del sangue che trova origine nei mastociti. È quanto è emerso dai risultati di uno studio di...
Il primo muscolo coltivato in laboratorio
"A partire da cellule della pelle Per la prima volta è stato coltivato in laboratorio un abbozzo di muscolo scheletrico a partire da cellule della pelle riprogrammate. È quanto emerge dallo studio pubblicato sulla rivista Nature Communications. Un traguardo raggiunto grazie alle staminali pluripotenti indotte cellule...
Terapie geniche – Quali sono le più promettenti (e costose)
"Dopo anni di tentativi e ricerca, negli ultimi mesi ne sono state approvate e commercializzate diverse: le aspettative sono alte. Come i costi...
Malattie rare e tumori – In Italia tornano a crescere le sperimentazioni sui farmaci
"Bene quelle su medicinali per tumori e malattie rare Anche se giganti come Pzifer annunciano l'abbandono delle sperimentazioni sui farmaci per l'Alzheimer e le demenze, in Italia gli studi clinici sui farmaci, anche in ambito neurologico continuano ad esserci, e anzi, sono in crescita. Nel 2016, per...
Sclerosi multipla, forme recidivanti e primariamente progressive – Approvazione europea per ocrelizumab
"La Commissione europea ha approvato ocrelizumab quale terapia per le persone con forma attiva di sclerosi multipla recidivante e da sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) in fase iniziale. Sviluppato da Roche sarà messo in commercio con il marchio Ocrevus E’ uno dei farmaci più attesi del...
SLA – Comunicare al paziente la diagnosi, ecco il manuale dell’ISS per gli operatori
"Comunicare al paziente la diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica, informare i familiari sulla malattia e sul percorso terapeutico, tenere conto nel linguaggio, delle emozioni, dei tempi, della cultura e del desiderio di sapere della persona con SLA, stabilire una relazione di fiducia col paziente e...
Fibrosi cistica – La mia vittoria, #FClamiavittoria
"Le storie di chi ogni giorno affronta la malattia e i piccoli traguardi raggiunti «Combatto con la Fibrosi Cistica da quando sono nato. Mi ha dato dolori, ma anche gioie. A 14 anni non seguivo quello che mi dicevano i medici. L’amore per lo sport, per...
Partecipa alla Giornata delle Malattie Rare 2018! #ShowYourRare for Rare Disease Day
Il Poster della Giornata Malattie Rare 2018, "Show your rare. Show you care": L'undicesima edizione della Giornata delle Malattie Rare si svolgerà il 28 febbraio 2018. Prendi parte alla campagna di social media per la pittura interattiva per sensibilizzare sulle malattie rare e mostrare il tuo supporto...
Sclerodermia – Un super trapianto di staminali per curarla
"Si distrugge il midollo osseo del paziente per poi trapiantare le sue cellule staminali «purificate». Una nuova possibilità per la malattia della «pelle dura» Nel futuro dei malati di sclerodermia ci potrebbe essere una nuova terapia con cellule staminali, molto più efficace della ciclofosfamide, il farmaco...
Trombocitopenia congenita amegacariocitica – Trapianto di midollo pediatrico aploidentico con successo all’Aou pisana
"Pisa – Una bambina affetta da trombocitopenia congenita amegacariocitica, una rara malattia genetica a prognosi infausta il cui unico trattamento curativo è rappresentato dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, è stata sottoposta con successo a Pisa al trapianto di cellule staminali HLA aploidentico [1] e ora è in...
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