Malattie rare – FDA conferisce la designazione di farmaco orfano all’Elamipretide per la Sindrome di Barth
Ieri, la Stealth BioTherapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la designazione di farmaco orfano al suo farmaco candidato sperimentale elamipretide, destinato al trattamento dei pazienti con Sindrome di Barth. La sindrome di Barth è una condizione genetica che si...
Malattie rare – Proposta classificazione Sindrome di LEOPARD come Sindrome di Noonan con lentiggini multiple
"Autori belgi, nel riportare un caso clinico, fanno riferimento alla classificazione della Sindrome di LEOPARD come Sindrome di Noonan con lentiggini multiple La Sindrome di LEOPARD è denominata anche Sindrome di Gorlin, Sindrome di Moynaha, Sindrome cardio-cutanea e Sindrome da lentigginosi profusa. Più di recente, precisano Colmant e colleghi, è...
E’ tempo di dichiarazione dei redditi e per il Comitato IMI Onlus il tuo contributo, attraverso il 5X1000, è molto importante
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SMA – Novartis punta sulla terapia genica
"Novartis si rafforza ulteriormente nel campo della terapia genica con un accordo da 8,7 miliardi di dollari per acquisire la biotech americana AveXis che offre alla società svizzero un nuovo trattamento per una malattia rara, con un fatturato potenziale di miliardi di dollari, e, parallelamente,...
Malattie rare, Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – QurAlis unisce le forze con gli investitori biotecnologici per trovare una cura
Il 5 aprile, QurAlis Corporation, un'azienda biotech privata focalizzata sullo sviluppo di soluzioni di precisione per la cura della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), ha annunciato che gli azionisti di MP Healthcare Venture Management (MPH), Amgen Ventures e Alexandria Venture Investments si sono uniti per trovare...
Malattie rare, Epidermolosi bollosa – Jonathan il ‘bambino farfalla’ è morto
"Jonathan Pitre, il bambino farfalla che sognava di diventare un atleta e che aveva commosso il mondo con la sua storia, non ce l'ha fatta. È morto all'età di 17 anni. Accade in Canada. Come riporta il sito Ottawa Citizen, Jonathan era affetto da epidermolisi bollosa, una rara...
Malattie rare – Approvazione Commissione Europea per prima terapia per l’alfa-mannosidosi
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di velmanase alfa con il nome commerciale Lamzede. Frutto della ricerca Chiesi, è la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, una malattia...
Malattie rare – Distrofia muscolare, due brevetti Università di Padova per migliorare vita malati
"Padova – Unismart, la società interamente controllata dall’Università di Padova che si occupa di brevetti e trasferimento tecnologico, ha concluso con successo la cessione in licenza di due importanti brevetti di un gruppo di ricercatori e docenti dei Dipartimenti di Scienze Biomediche e di Medicina...
Leucemia linfatica cronica – Con farmaco di nuova generazione ‘venetoclax’, migliori possibilità di cura per i casi più complessi
"Quasi 400 pazienti trattati in un trial clinico (di fase 3) condotto grazie alla partecipazione di oltre 100 centri di cura distribuiti in 20 paesi in tutto il mondo. Sono questi i principali numeri dello studio MURANO che ha acceso una luce in più nell'arsenale...
Mieloma multiplo – Celgene e Bluebird Bio rivedono accordo per terapia cellulare CAR-T
"Celgene e Bluebird Bio hanno rivisto il loro accordo per lo sviluppo e la co-promozione di bb2121, una terapia sperimentale CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen) per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, nell'ambito di una vasta collaborazione di ricerca oncologica globale avviata dalle...
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