Malattie rare – ECRD Vienna 2018, pubblicati programma e nomi dei relatori
La Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani (European Conference on Rare Diseases & Orphan Products – ECRD) si terrà a Vienna dal 10 al 12 maggio 2018 e sarà dedicata al tema ″Malattie Rare a 360°: strategie di collaborazione per non lasciare...
Malattie rare – Novo Nordisk cerca di espandersi nel campo dell’Anemia falciforme
"Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell'emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo farmaco per l'anemia falciforme...
Malattie rare – Offesa la ragazza disabile, le associazioni insorgono: «Anche questa è la banalità del male»
"Genova - Ha toccato il cuore e la mente di molti, la storia della piccola Tea, la giovane disabile vittima dell’ignoranza e della superficialità di un dipendente della Città metropolitana. La lettera della madre di Tea,pubblicata sabato scorso su Il Secolo XIX, ha mosso associazioni e universitari, che...
Malattie rare – Sindrome di Allan-Herndon-Dudley, La storia di Veronica
Veronica è la madre del piccolo Andreas-Rares, di quattro anni, affetto dalla sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS), una malattia genetica ultra-rara conosciuta anche come deficit MCT8. Veronica è anche una delle prime partecipanti al Corso invernale di EURORDIS su innovazione scientifica e ricerca traslazionale, la cui prima edizione si...
Malattie rare – Angioedema ereditario, trattamento con ‘Berinert’ risulta efficace
I dati di uno studio pubblicato recentemente dall'Orphanet Journal of Rare Diseases suggeriscono che l'autosomministrazione di C1-INH da plasma umano (Berinert®) non è solo sicura, ma rende anche i pazienti più fiduciosi nel loro trattamento e migliora la qualità della loro vita (QoL). Inoltre, lo studio riporta...
Malattie rare – Fenilchetonuria (PKU), l’EMA accetta la domanda di immissione in commercio di Biomarin per ‘pegvaliase’
SAN RAFAEL, California BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha annunciato il 28 marzo 2018 che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la presentazione da parte di BioMarin di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per pegvaliase, un Enzima ricombinante di fenilalanina...
Policitemia vera – diagnosi, terapie e qualità di vita
La policitemia vera, nota anche come morbo di Osler-Vaquez o malattia di Di-Guglielmo, è un'emopatia mieloproliferativa cronica a carico delle cellule staminali del midollo emopoietico che si dividono in modo incontrollato provocando un aumento totale delle cellule del sangue. E' una patologia che non sempre viene riconosciuta e quindi...
Malattie rare, Puglia – Ripristinato contributo di solidarietà per ricerca scientifica
"La trattenuta applicata ai vitalizi dei consiglieri regionali frutterà nei prossimi due anni 1,1 milioni di euro che saranno destinati a progetti di ricerca selezionati con appositi bandi pubblici. Approvata all’unanimità dal Consiglio regionale Il Consiglio della Regione Puglia ha reintrodotto il contributo di solidarietà che...
Malattie rare – Cistinosi nefropatica, acquisiti i diritti internazionali per un farmaco
"L'accordo è stato raggiunto con Mylan. Il medicinale in questione è cisteamina bitartrato, terapia indicata per il trattamento della cistinosi nefropatica, malattia rara che si manifesta nei bambini e negli adulti. Il prodotto era già commercializzato da Orphan Europe su licenza di Mylan stessa I diritti internazionali per...
Malattie rare – Sindrome di PANS/PANDAS associata alterazione microbiota intestinale
"Studio Bambino Gesù-Gemelli-Sapienza su Frontiers in Microbiology certifica legame tra la sindrome neuropsichiatrica infantile e batteri intestinali Esiste una correlazione tra la sindrome di PANS/PANDAS ed alcune alterazioni specifiche del microbiota intestinale. Lo dimostra per la prima volta lo studio italiano Quagliariello et al. 2018, pubblicato dalla rivista Frontiers...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386