Malattie rare – Leucemia mieloide acuta attiva, ricaduta o refrattaria: con l’aggiunta della radioimmunoterapia ‘Iomab-B’ risposte complete durature
"In pazienti anziani con leucemia mieloide acuta attiva, ricaduta o refrattaria, l'aggiunta della radioimmunoterapia, basata sull'anti-CD45 apamistamab marcato con iodio 131 (Iomab-B), a un regime di condizionamento di intensità ridotta prima del trapianto di midollo ha prodotto un tasso di remissione completa (CR) duraturo a...
Malattie rare – Sclerosi sistemica, impatto e severità del fenomeno di Raynaud associato
"Un nuovo studio pubblicato recentemente su Arthritis Care & Research (Hoboken) riferisce della messa a punto di un nuovo outcome riferito dai pazienti (PRO) oer valutare la gravità e l'impatto del fenomeno di Raynaud nella sclerosi sistemica (SSc-RP) Come è noto, RP rappresenta la manifestazione patologica...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1, il trattamento giornaliero con risdiplam migliora funzione motoria nei bambini per oltre 24 mesi
"Il trattamento giornaliero con risdiplam per 24 mesi ha portato a un miglioramento della funzione motoria e al raggiungimento di traguardi motori ('milestones') dello sviluppo nei neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, secondo uno studio pubblicato su "Lancet Neurology" «La SMA di tipo...
Malattie rare – Epidermolisi bollosa, gel a base di estratto di corteccia di betulla permette la risoluzione più rapida delle lesioni cutanee
"Nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa, un gel a base di estratto di corteccia betulla ha quasi raddoppiato la probabilità di guarigione delle ferite cutanee rispetto al gel di controllo, semplificando la gestione complessiva delle lesioni. I risultati della fase in doppio cieco del trial...
Malattie neurodegenerative, alcune forme di cecità e tumori – Terapia genica, nuovo metodo di trasporto all’interno delle cellule
"Un gruppo di ricercatori Johns Hopkins Medicine ha individuato un nuovo metodo di trasporto genico, denominato SLED, splicing-linked expression design, che potrebbe rivelarsi utile nelle terapie delle malattie neurodegenerative, di alcune forme di cecità e di tumori 28 OTT - Un team di ricercatori della Johns Hopkins Medicine...
Malattie rare – Sclerosi sistemica, per l’interstiziopatia polmonare associata conferme di efficacia e sicurezza per nintedanib fino a 3 anni
"Pubblicati su ARD i risultati di un'analisi dello studio di estensione SENSCIS-ON che ha documentato il mantenimento di efficacia e la safety del farmaco anti-fibrotico nintedanib fino a 3 anni in pazienti affetti da interstiziopatia polmonare associata a sclerosi sistemica Questa estate abbiamo reso conto di...
Tumori rari – Malattia con sideroblasti ad anello, quasi la metà dei pazienti è libera da trasfusioni per 8 settimane con Luspatercept
"Il beneficio riguarda la malattia con sideroblasti ad anello. Il farmaco è il primo esempio di terapia personalizzata in questi tumori del sangue. Riduce il fabbisogno ematico e libera molti pazienti dalle frequenti trasfusioni nei centri specialistici. In Italia si stimano ogni anno circa 3.000...
Tumori rari – Mesotelioma, Aifa approva nuova terapia
"L’agenzia regolatoria dà il via libera alla rimborsabilità della duplice immunoterapia in prima linea Roma, 18 ottobre 2022 – Per la prima volta, in oltre 15 anni, cambia il trattamento del mesotelioma pleurico, un tumore toracico particolarmente aggressivo. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la...
Malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD o MICI) e Sindrome dell’intestino corto – ‘On line GI-point.it’, sito dedicato
"Takeda Italia ha realizzato un sito per informare, affiancare e sostenere i pazienti con malattie gastrointestinali e i loro caregiver nella vita di tutti i giorni. GI-point.it si presenta come un hub di servizi e informazioni, anche lifestyle, che rispondono alle domande di chi convive con queste...
Malattie rare – Mastocitosi e disordini mastocitari, oggi è la Giornata internazionale
In occasione della giornata nel 2018 "è stato concordato un simbolo, un legame tra tutti i paesi aderenti per far conoscere le patologie mastocitarie, un colore che attiri l'attenzione sulla necessità di una maggiore ricerca per questa patologia. Il colore scelto è il VIOLA, colore con...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386