Malattie rare – Carcinoma a cellule di Merkel, con l’anti PD-L1 avelumab risposte mantenute per più di due anni
"Sono stati presentati al convegno annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago, i risultati a due anni di follow up dello studio JAVELIN Merkel 200 condotto in pazienti con carcinoma metastatico a cellule di Merkel (MCC) in terapia con l'anti PD-L1 avelumab I nuovi...
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria, ok del Chmp dell’EMA per inotersen, oligonucleotide antisenso
"Il Chmp dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di inotersen per il trattamento dei pazienti con amiloidosi ereditaria da accumolo di transtiretina, una malattia genetica rapidamente progressiva e pericolosa per la vita, dovuta all'accumulo di forme anomale di una proteina chiamata transtiretina Inotersen è un oligonucleotide antisenso che...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne: la decisione era già nell’aria. Chmp ha dato parere negativo a ‘eteplirsen’. Azienda fa ricorso
"La decisione era già nell'aria. Il comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere negativo, raccomandando di non approvare eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L'azienda si è appella alla decisione richiedendo l'intervento di...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche a basso rischio, terapia precoce con ridotte dosi di ipometilante può migliorare outcome
"Il trattamento precoce con dosi inferiori a quelle standard di agenti ipometilanti nelle prime fasi del trattamento potrebbe migliorare gli outcome tra i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio indipendenti dalle trasfusioni (MDS). Lo evidenzia un'analisi condotta presso l'MD Anderson Cancer Center di Houston...
Malattie rare – Rabdomiosarcoma, chemioterapia a basse dosi per 6 mesi aumenta probabilità di cura bambini
"Uno studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall'American Society of Clinical Oncology per l'impatto che avrà sulla cura dei pazienti ammalati di rabdomiosarcoma, un sarcoma. cioè un tumore maligno, derivante dalle cellule muscolari striate. Il rabdomiosarcoma...
Malattie rare – Linfoma follicolare, chemioimmunoterapia rimane lo standard per l’induzione
"Tra i pazienti con linfoma follicolare ad alto rischio trattati con il regime chemioterapico CHOP in combinazione con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab o la radioimmunoterapia la sopravvivenza globale (OS) a 10 anni è risultata quasi dell'80% e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 10...
Malattie rare – Sindrome di Lynch, quando sospettarne la presenza e cosa fare
"Un studio genomico presentato all’ASCO dimostra che i tumori correlati alla sindrome di Lynch, condizione ereditaria presente nello 0,3% della popolazione, sono molti più di quanto si pensasse. Se in un paziente con tumore si sospetti questa sindrome, sulla base di una marcata instabilità dei...
Malattie rare – Mieloma multiplo, con il suo candidato denominato ‘JNJ-6828452’, anche Janssen entra nelle CAR-T cell
"Dopo aver ottenuto il via libera dell'Fda, Janssen ha annunciato l'avvio di un programma di sviluppo clinico di Fase Ib/II per il candidato CAR-T denominato JNJ-68284528, una terapia cellulare diretta contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), in pazienti con mieloma multiplo recidivante o...
Malattie rare – Mieloma multiplo, la “tripletta” a base di ‘daratumumab’ arriva in Italia
"Le evidenze scientifiche emerse hanno portato all'approvazione italiana di daratumumab per la seconda linea di trattamento (prima si poteva prescrivere solo in terza linea, come monoterapia), con il riconoscimento di terapia innovativa da parte di AIFA. Potrà essere associato a lenalidomide e desametasone, o bortezomib...
Malattie rare – Sarcoma di Ewing, conferme in fase II per ‘lurbinectedina’
"Si contano appena un centinaio di casi ogni anno ma la diagnosi è per ogni genitore una fitta al cuore. Il sarcoma di Ewing è un tumore raro ma colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 e rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari...
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