Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), alterate anche funzionalità cognitiva e comportamentale
"La Sla, soprattutto nelle fasi iniziali, inciderebbe anche sulla sfera cognitivo-comportamentale, non solo sulle capacità motorie. È quanto emerge da uno studio condotto da un team dell’Università di Edimburgo (Reuters Health) – La sclerosi laterale amiotrofica, contrariamente a quanto ritenuto finora, influenzerebbe anche funzionalità cognitiva e comportamento...
Malattie rare – Leucemia a cellule capellute (HCL), Fda approva ‘moxetumomab pasudotox’, primo nuovo trattamento in 20 anni
"Approvazione Fda per moxetumomab pasudotox per la leucemia a cellule capellute (HCL) per pazienti che abbiano ricevuto almeno due precedenti terapie sistemiche, compreso il trattamento con un analogo nucleosidico purinico. Sviluppato da AstraZeneca, il farmaco è la prima immunotossina ricombinante ad azione mirata contro la...
Malattie rare – Amiloidosi da transtiretina, cosa cambierà con l’arrivo di ‘patisiran’?
"Pochi giorni fa è stato approvato a livello europeo patisiran, un farmaco basato su una tecnologia rivoluzionaria, chiamata RNA interference, che agisce sulle molecole di RNA degradandole in modo selettivo e bloccando quindi la sintesi di specifiche proteine quando sono difettose. Il farmaco è stato...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (LMA), disponibile anche in Italia ‘midostaurina’
"I pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) hanno da oggi un'arma in più per combattere la malattia. È stato infatti approvato anche in Italia il nuovo farmaco midostaurina in regime di rimborsabilità Approssimativamente 350.000 persone nel mondo sono affette da leucemie, di queste il 25%...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, Commissione Europea approva ‘blinatumomab’ per i pazienti pediatrici
"La Commissione Europea ha approvato l'estensione di indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), screening neonatale al via da gennaio in Toscana e Lazio
"Il test genetico alla nascita permette la diagnosi precoce, quindi di avviare subito i trattamenti e la presa in carico dei piccoli evitando conseguenze invalidanti o infauste Stare seduti controllando la testa, andare carponi, camminare: gesti semplici e scontati per i bambini, ma non per quelli...
Malattie rare – Malattia di Huntington, un nuovo sguardo sull’espressione genica nel cervello può offrirne un indizio per il trattamento
Una nuova ricerca condotta da scienziati dell'Università di Lund in Svezia sta gettando nuova luce sulla malattia di Huntington e sul potenziale di nuove terapie per questa e altre malattie neurodegenerative. Il disturbo progressivo del cervello, la malattia di Huntington (HD), ha tipicamente un esordio nell'età...
Malattie rare – Telavancina: opzione di trattamento promettente per MRSA nei pazienti con fibrosi cistica?
Lo Stafilococco aureo Meticillino Resistente (MRSA) continua ad affliggere i pazienti nelle strutture sanitarie e nelle comunità, così come i provider che li trattano. Se acquisito in pazienti con fibrosi cistica, i risultati clinici sono ancora peggiori, con un conseguente aumento del declino della funzione respiratoria...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, approvata in Europa una nuova chemioterapia
"È una combinazione di daunorubicina e citarabina, messa a punto dall’azienda irlandese Jazz Pharmaceuticals, destinata ad alcuni tipi di leucemia acuta ad alto rischio per i pazienti Arriva in Europa una nuova chemioterapia destinata ad alcuni tipi di leucemia ad alto rischio. La Commissione Ue ha approvato...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), approvato in Usa ‘riluzolo’ in sospensione orale, frutto della ricerca Italfarmaco
"La sospensione orale di riluzolo messa a punto dai ricercatori di Italfarmaco e indicata per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stata approvata dall'Fda per la commercializzazione negli Stati Uniti. Si tratta del primo riluzolo in forma di liquido addensato facile da deglutire,...
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