Malattie rare – Emofilia A, Incidenza del trattamento sul bilancio del Sistema Sanitario Nazionale italiano
Gli autori di uno studio pubblicato in BMC Health Services Research hanno analizzato l’impatto economico dell’introduzione del fattore ricombinante VIII a emivita prolungata nella combinazione di prodotti disponibili sul mercato per il trattamento dell’emofilia A. Lo studio ha preso in considerazione un arco temporale di tre anni...
Malattie rare – Studio europeo su assistenza sanitaria transfrontaliera
I risultati dello studio “Migliorare la trasmissione delle informazioni ai pazienti”, finanziato del quadro del Terzo Programma Europeo per la Salute, indicano che i pazienti non sono ancora pienamente informati né riguardo ai propri diritti in materia di accesso ai servizi sanitari in altri Stati Membri,...
“Right to Try” (Diritto a provare) – E’ stato reso Legge negli Stati Uniti
Il 30 maggio 2018, il Presidente Trump ha firmato il progetto di legge S.204 “Right to Try” (diritto a provare), rendendolo legge. La nuova legge permette di emendare la legislazione federale in materia, autorizzando l’uso di medicinali non ancora autorizzati da parte dei pazienti cui...
Malattie rare – Dichiarazione di un rappresentante del Comitato delle ONG per le Malattie Rare alla Conferenza delle Nazioni Unite sulla Disabilità
L’11 settembre 2016, presso le Nazioni Unite, a New York, è stato inaugurato il Comitato delle ONG per le Malattie Rare. Nel corso dell’incontro di apertura, il Comitato ha definito la sua missione principale: difendere i diritti di tutte le persone affette da malattie rare...
Malattie rare – Promozione della ricerca in Europa: approvato il Programma Congiunto Europeo (EJP-RD) Co-fund
Malgrado i notevoli investimenti per la ricerca sulle malattie rare concessi negli anni dalla Commissione Europea e i grandi risultati ottenuti, permangono grandi sfide che possono essere affrontate solo predisponendo una strategia integrata per la ricerca sulle malattie rare a livello europeo, che copra tutto...
Malattie rare – Sindrome X Fragile, differenze tra gli uomini e le donne. Fare amicizia con un ospite inatteso
"Condizione genetica ereditaria, che in modo assai variabile da persona a persona, può comportare problemi di disabilità cognitiva e/o comportamentale e/o fisica, la sindrome X Fragile comporta anche significative differenze tra gli uomini e le donne che ne sono interessati, ciò che ha indotto l’Associazione...
Malattie rare – 25 Settembre Giornata Mondiale Atassia
"Il 25 Settembre in tutto il mondo si celebra la Giornata Mondiale dell’Atassia e numerose sono le iniziative volte a far conoscere la situazione dei malati e le problematiche mediche e sociali legate alle sue diverse forme, e a raccogliere fondi per i progetti di...
Da trattamenti per Hiv a nuove terapie geniche, passando per anticorpi monoclonali – Chmp approva 13 nuovi medicinali
"Dal meeting dell'Ema del 17-20 settembre, sono emersi pareri positivi per numerosi farmaci. Da trattamenti per l'Hiv a nuove terapie geniche, passando per anticorpi monoclonali Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha dato il via libera a 13 nuovi farmaci. Tra questi,...
Malattie neurodegenerative – Studio su lievito di birra individua cause. Possibili nuovi farmaci
"Lo studio, al quale ha collaborato l’Istituto di bioscienze e biorisorse del Cnr, ha individuato tre geni la cui mancanza o difetto potrebbe essere all’origine di patologie quali l’Alzheimer e il Parkinson. La ricerca è stata pubblicata sulla prestigiosa rivista “Scientific Reports” Roma – Uno studio interdisciplinare...
Malattie rare – Malattia di Huntington, scoperta anomalia genetica della rara manifestazione giovanile
"E' rivoluzione per la malattia di Huntington giovanile, manifestazione rara della malattia di Huntington, patologia rara a sua volta, ereditaria, neurodegenerativa, di origine genetica. Uno studio prevalentemente italiano, il primo al mondo condotto su giovani pazienti in collaborazione con istituti internazionali, scopre infatti la variante più aggressiva...
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