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Malattie Rare

Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B ricaduto/refrattario, l’anticorpo monoclonale anti-CD19 tafasitamab in combinazione con lenalidomide può migliorare la sopravvivenza

"Il trattamento con l'anticorpo monoclonale anti-CD19 tafasitamab in combinazione con lenalidomide può migliorare gli outcome e, in particolare, prolungare la sopravvivenza globale (OS) rispetto alle opzioni standard nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante/refrattario, non candidabili al trapianto autologo di cellule staminali....

Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivato, le CAR-T axi-cel in seconda linea quadruplicano sopravvivenza senza eventi

"I pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivato trattati in seconda linea con una singola infusione delle cellule CAR-T anti-CD19 axicabtagene ciloleucel (axi-cel) hanno ottenuto una sopravvivenza libera da eventi (EFS) quattro volte superiore rispetto a quelli trattati con l'attuale standard...

Tumori rari – Mieloma multiplo, anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab più tripletta RVd possibile migliora risposta

"L'anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab aggiunto alla tripletta lenalidomide-bortezomib-desametasone (RVd) nella terapia di induzione migliora in modo significativo la profondità della risposta in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi idonei al trapianto autologo di cellule staminali. Lo dimostrano i risultati dello studio di fase 3...

Malattie rare – Leucemia mieloide acuta FLT3+, in Fase 3 il trattamento di prima linea con gilteritinib in combinazione con l’ipometilante azacitadina aumenta le remissioni complete

"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta portatori di mutazioni del gene FLT3 (FLT3+) e non idonei per una chemioterapia intensiva, il trattamento di prima linea con gilteritinib in combinazione con l'ipometilante azacitadina produce tassi di remissione completa composita significativamente più elevati rispetto alla sola azacitidina....

Tumori rari – Linfoma follicolare recidivato/refrattario, l’anticorpo bispecifico mosunetuzumab migliora il tasso di risposta

"In un gruppo di pazienti con linfoma follicolare recidivato o refrattario, il trattamento con l'anticorpo bispecifico mosunetuzumab ha più che quadruplicato il tasso di risposta completa, secondo quanto riportato in uno studio presentato all'ultimo congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) Nello studio, inoltre, si è...

Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia – In studio di Fase 3 risultati positivi a 18 mesi per vutrisiran, RNA-interferente

"Lo studio di fase 3 HELIOS-A condotto con vutrisiran, terapia sperimentale a RNA interferente (RNAi) in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), ha raggiunto tutti gli endpoint secondari misurati a 18 mesi in pazienti con amiloidosi ereditaria (hATTR) con polineuropatia,...