Malattie rare – Emofilia B, buoni i risultati in fase II per la terapia genica AMT-061
"La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia genica AMT-061 ha consentito di raggiungere livelli sostenuti di attività...
Malattie rare – Sclerosi tuberosa, ‘everolimus’ risulta efficace anche a lungo termine nel ridurre le crisi epilettiche refrattarie
"In precedenza, lo studio randomizzato controllato EXIST-3 (EXamining everolimus In a Study of Tuberous sclerosis 3) aveva dimostrato una significativa riduzione della frequenza delle crisi epilettiche refrattarie (SF) in pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC) trattati con everolimus. Escono ora su "Neurology: Clinical Practice" i...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne e Becker, “In Viaggio Con Luca”, fino al 2 dicembre 2018
Una campagna nazionale per sostenere un progetto sulla fisioterapia per bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker Si svolgerà dal 18 novembre al 2 dicembre 2018 la nuova campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione “In viaggio con Luca”, promossa da Parent Project onlus, l’associazione di...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 30
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 70 anni con sindrome di Schnitzler. Intorno all'età...
Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare (FH), sarà sottoscritta una “Global Call to Action”
Per la Federazione FH Europe il prossimo appuntamento importante è il Congresso Mondiale di Cardiologia, che si svolgerà dal 5 all'8 dicembre a Dubai, negli Emirati Arabi Uniti. Durante il quale verrà sottoscritta una “Global Call to Action”. Un documento di consenso sui metodi più efficaci per rendere...
Malattie rare – Emofilia, la malattia va in scena con lo spettacolo teatrale ‘B-side’
"Siamo tutti diversi, caratterialmente e geneticamente, una realtà che non può che venire compresa: lo spettacolo teatrale presentato in anteprima al Teatro Franco Parenti di Milano vuole essere un inno all'accoglienza di tale diversità, in tutte le sue forme anche quando la diversità è una...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, ARISLA: nominati i vincitori della call 2018
"Sono quattro i progetti vincitori emersi dopo una valutazione di 83 proposte. Il quartetto è composta da MLOpathy, Target-RAN, ‘PathensTDP, SPLICEALS Nominati i vincitori della call 2018 da parte di Arisla, Fondazione italiana di ricerca per la Sla. Nei mesi scorsi era stato lanciato l’undicesimo bando...
Malattie rare – Sarcomi, in arrivo nuovi farmaci molecolari e immunoterapia
"La ricerca va avanti e offre importanti novità anche per i sarcomi, tumori rari con circa 5 diagnosi ogni 100 mila abitanti in Italia ogni anno, non più 'orfani' di possibilità terapeutiche. Questi e altri temi saranno affrontati al meeting annuale della CTOS (Connective Tissue...
Malattie rare – UILDM GENOVA Onlus, Sabato 1 Dicembre 2018 Incontro di Pet Therapy
Una nuova iniziativa della UILDM Genova Onlus per promuovere il benessere psicosociale dei suoi iscritti e contrastarne l’isolamento, offrendo nuove e stimolanti esperienze e contesti di incontro. Grazie alla collaborazione con l’associazione Archipet, che metterà a disposizione i suoi operatori qualificati Sabato 1 dicembre 2018 dalle...
Malattie rare – ‘Uno sguardo raro’, prorogato al 7 dicembre il bando di concorso per il festival
"Oltre 500 i lavori presentati da 72 paesi per il Festival internazionale di cinema sul tema delle malattie rare, nato per raccontare cosa significa vivere in modo diverso. Il bando, a iscrizione gratuita, è aperto a professionisti e non professionisti per cortometraggi italiani e cortometraggi...
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