Malattie rare – Leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante con mutazioni di FLT3-ITD, quizartinib aumenta la sopravvivenza complessiva
"Al 60° Meeting annuale della Società americana di Ematologia (Ash) di San Diego sono state presentate le analisi finali sullo studio Quantum R, che ha valutato il quizartinib in monoterapia. Rispetto alla chemioterapia di salvataggio, il farmaco aumenta la sopravvivenza complessiva fino a 6 mesi...
Malattie rare – Linfoma di Hodgkin resistente alle terapie convenzionali, in arrivo nuovi farmaci
"Pubblicato da The Lancet il parere di due ricercatori del CRO di Aviano e della Fondazione IRCCS, Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. La resistenza al blocco del checkpoint nel linfoma di Hodgkin classico – sostengono – si evita studiando le cellule infiammatorie e immunitarie...
Malattie rare nei bambini – Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria (HLH), arriva il farmaco salvavita
"Emapalumab approvato da FDA. La sperimentazione coordinata in Europa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che ha presentato i risultati negli Stati Uniti, a San Diego, al congresso dell’American Society of Hematology Roma, 5 dicembre 2018 – È il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto,...
Malattie rare – Malattia di Wilson, la sua frequenza nel mondo
"Un gruppo di ricercatori della Gran Bretagna ha eseguito una metanalisi per verificare qual è la frequenza della Malattia di Wilson. I dati che ha raccolto indicherebbero una prevalenza superiore a quella finora riportata La Malattia di Wilson è una patologia autosomica recessiva caratterizzata da un’alterazione del metabolismo del rame nell’organismo. Essa...
Nuovo Piano nazionale liste d’attesa – Fissati i tempi massimi che Asl e ospedali dovranno garantire per i ricoveri e le prestazioni ambulatoriali. Altrimenti si potrà andare in intramoenia pagando solo il ticket
"Previste quattro classi di priorità per le prestazioni ambulatoriali (visite e analisi): Urgente entro 72 ore; Breve entro 10 giorni; Differibile entro 30 giorni per le visite o 60 giorni per le analisi; Programmata entro 120 giorni. Quattro classi anche per i ricoveri: A (casi...
Malattie rare – Atassia, scoperto il difetto cellulare responsabile
"Un malfunzionamento dei mitocondri, le centrali energetiche delle cellule, causa lo sviluppo della SCA28, una forma ereditaria di atassia. Dopo 10 anni di studi e grazie al sostegno di Fondazione Telethon, la scoperta del team di ricerca guidato dai proff. Alfredo Brusco e Filippo Tempia...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, risulta promettente la combinazione ibrutinib-CAR T-cells anti-CD19
"Il trattamento concomitante con l'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib e le CAR T-cells anti-CD19 JCAR014 è risultato ben tollerato in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata o refrattaria, secondo i risultati retrospettivi di uno studio di fase 1/2 appena presentato al congresso...
Malattie rare – Screening neonatale, potrà essere esteso a tante altre patologie, come le malattie neuromuscolari genetiche, le immunodeficienze congenite severe e le malattie da accumulo lisosomiale
"Si dichiarano «felicissime» le organizzazioni che si erano appellate al Governo e ai Parlamentari, chiedendo l’approvazione di un emendamento alla Legge di Bilancio, riguardante l’estensione dello screening neonatale a patologie diverse da quelle metaboliche rare. Quell’emendamento è ora stato approvato, «e da oggi – sottolineano...
Malattie rare – Atassia spinocerebellare Sca 2: Noemi e Sara, sorelle con grave disabilità e l’assistenza da “condividere”
"Una giornata in casa di Barbara, mamma di Noemi e Sara, due ragazze di 34 e 32 anni, colpite da una grave malattia degenerativa. Nessun sintomo fino a 20 anni, poi il decorso. Oggi hanno bisogno di assistenza continua, “ma la Asl mi propone il...
Malattie rare – XLPDR, documentario ‘Pensavo di essere diverso’
"La perfezione non esiste, ma esistiamo noi con la nostra diversità" con questa citazione di Alex, inizia questo viaggio, persone diverse, vissuti diversi, che la vita decide di fare conoscere. Si incontrano, si guardano ed è come se si riconoscessero tra loro, così senza troppi se...
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