Malattie rare – Charcot-Marie-Tooth, per le neuropatie valutazione dei costi legati alle necessità dei pazienti
Un recente studio valuta i costi associati alle necessità specifiche dei pazienti affetti da neuropatie di tipo Charcot-Marie-Tooth in Germania. I risultati evidenziano il significativo peso economico associato a queste neuropatie. Il costo annuale totale della malattia è stato stimato in 22.362 $ per paziente. Inoltre,...
Malattie rare – Analisi dei costi e approvazione di terapie genetiche e cellulari
Un recente articolo esamina le caratteristiche dell’approvazione, la sospensione e i costi di tutti i prodotti per terapia cellulare e genetica approvati nel mondo. L’analisi dimostra che i prodotti per la terapia cellulare autologa hanno maggiori probabilità di essere approvati rispetto agli agenti allogenici, mettendo in...
Malattie rare – Commissione speciale di The Lancet sulla diagnosi
Osservando le molteplici questioni associate al processo diagnostico, The Lancet ha deciso di creare una Commissione speciale sulla diagnosi, finalizzata alla produzione di un pacchetto di servizi diagnostici, che i diversi Paesi potranno adattare in base alle proprie specifiche esigenze. Scopo finale del progetto è favorire l’accesso internazionale...
Malattie rare – Impatto della negoziazione dei prezzi per i nuovi farmaci e i farmaci orfani in Italia
Questo studio analizza la differenza tra la proposta di prezzo per nuovi farmaci presentata dall’industria e il prezzo finale negoziato in Italia nel periodo 2013-2017, sottolineando l’importanza di accordi finanziari per la riduzione dei prezzi. I negoziati sono stati molto efficaci per i farmaci orfani,...
Malattie rare – βeta talassemia trasfusione-dipendente (TDT), nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica
"Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia...
Malattie rare – Potenziale impatto delle carenze di farmaci sui pazienti
Un articolo pubblicato sulla rivista PLOS One analizza il potenziale pericolo rappresentato dalle carenze di farmaci e le sue conseguenze sui pazienti. La scarsa disponibilità di medicinali causa perlopiù problemi di natura economica, clinica e umana a danno dei malati. Tra le conseguenze descritte nei periodi di scarsa disponibilità...
Malattie rare – NHS offre ai malati rari la possibilità di usufruire di terapie psicologiche
Allo scopo di affrontare la questione della salute mentale per i pazienti affetti da malattie rare, il sistema sanitario nazionale (NHS) inglese ha annunciato la creazione di commissioni cliniche che offriranno l’accesso a terapie psicologiche agli adulti affetti da malattie croniche e sintomi inspiegabili dal...
Malattie rare – Partenariato strategico tra ELIXIR e Global Alliance for Genomics and Health
ELIXIR e Global Alliance for Genomics and Health hanno annunciato l’avvio di un partenariato strategico finalizzato a promuovere la stesura di standard tecnici e quadri normativi per favorire la condivisione responsabile dei dati genomici oltre i confini nazionali. Questa collaborazione mira alla creazione di un’infrastruttura sicura...
Malattie rare – Principali cambiamenti e nuove tendenze in materia di politiche nel campo
Un articolo pubblicato in EMBO Molecular Medicine descrive i principali cambiamenti in corso nel campo delle malattie rare, in particolare nel settore ricerca e sviluppo. Gli autori sottolineano l’importanza della medicina personalizzata, di predisporre strategie collaborative, coinvolgere i pazienti nella ricerca, lavorare in direzione di una...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), Smalab: un laboratorio per la gestione della malattia
"Nato dall’esperienza congiunta di Sda Bocconi e Biogen, è una realtà che da alcuni anni incentiva il dialogo e il confronto tra i diversi esperti che si occupano della patologia, anche alla luce delle recenti novità terapeutiche e della necessaria definizione di nuovi modelli Un laboratorio...
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