Malattie rare – Questioni riguardanti gli esiti secondari del sequenziamento dell’intero esoma e dell’intero genoma
Un team di ricercatori esamina la questione degli esiti secondari del sequenziamento dell’intero esoma e dell’intero genoma e le preoccupazioni che ne derivano, attraverso interviste e una revisione della letteratura. Per i rispondenti appare fondamentale il concetto di scelta del paziente, mentre i provider di...
Malattie gastroenterologiche rare – Lancio di OPEN Innovation, sono due le categorie con cui si articola il bando
"Nuovi approcci terapeutici, impegno per migliorare la qualità di vita dei pazienti e innovazione tecnologica: da oltre 25 anni, Takeda è leader in gastroenterologia, posizione che quest'anno si conferma con il lancio di Open Innovation, bando rivolto a strutture ospedaliere, associazioni di pazienti, società scientifiche...
Malattie rare – Esperienze dei caregiver specifiche per genere e supporto sociale per i genitori di bambini malati
Questo recente articolo mette in luce le sfide che accomunano i genitori di bambini affetti da malattie rare, analizzando in particolare i tipi di supporto sociale che ricevono a seconda del loro genere. Lo studio evidenzia un’esperienza specifica dell’impatto che l’accudimento ha sul rapporto di...
Malattie rare – Nuova guida della FDA sulle sperimentazioni cliniche per aumentare la partecipazione
La FDA ha pubblicato una nuova guida sulle sperimentazioni cliniche, in cui raccomanda di utilizzare approcci di cui possano avvalersi gli sponsor di sperimentazioni cliniche per la richiesta di autorizzazioni di nuovi farmaci o licenze per prodotti biologici al fine di ampliare i criteri di...
Malattie rare – Sclerosi sistemica, outcome riferiti dai pazienti associati a variazioni attività malattia
"La sintomatologia riferita dai pazienti si associa con variazioni clinicamente rilevanti dell'attività di sclerosi sistemica (SSc). E' quanto dimostra uno studio di recente pubblicazione su Arthritis Care & Research che, per quanto intuitivo, suffraga la possibilità di ricorrere a queste misure soggettive per monitorare il...
Malattie rare – Ruolo dello sviluppo di piccole molecole e legami con le malattie comuni come mezzo per mantenere la sostenibilità dei budget per i farmaci
Sebbene lo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare sia divenuto più rapido, i prezzi elevati minacciano la loro sostenibilità; partendo da questa constatazione, gli autori di questo articolo analizzano le possibili soluzioni al problema, basandosi sul caso delle malattie da accumulo lisosomiale. I...
Malattie rare – Fibrosi cistica, studio sul microbioma polmonare per terapie personalizzate e più efficaci
"Roma, 17 settembre 2019 – Le sfide aperte di una medicina personalizzata nel campo della fibrosi cistica, una malattia genetica tra le più diffuse al mondo che colpisce principalmente polmoni e intestino, sono state oggetto di una review di un team internazionale di ricerca coordinato...
Malattie rare – Scuola invernale di EURORDIS per l’empowerment dei pazienti e presentazione della piattaforma
Sono aperte le candidature per la Scuola Invernale di EURORDIS che si terrà dal 9 al 13 marzo 2020 presso l’Istituto Imagine di Parigi. Scopo principale del programma è favorire l’empowerment dei difensori dei diritti dei pazienti affinché possano interagire efficacemente con gli altri portatori...
Malattie rare – Sono state inserite nel quadro della Copertura Sanitaria Universale dell’ONU, per la difesa dei diritti dei pazienti
La Copertura Sanitaria Universale si basa sul concetto che tutte le persone e le comunità abbiano la possibilità di avvalersi dei migliori servizi sanitari nel campo della promozione della salute, della prevenzione, del trattamento, della riabilitazione e delle cure palliative, in grado di rispondere alle...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, in arrivo associazione di daunorubicina e citarabina
"Daunorubicina e citarabina 44 mg / 100 mg polvere concentrata per soluzione per infusione è ora disponibile in Italia come trattamento per adulti con diagnosi di leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o AML con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC) Questo a seguito della raccomandazione...
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