Malattie rare – Leucemia Mieloide Acuta, assistenza domiciliare e supporto psicologico le principali esigenze
"Una diagnosi che arriva presto, entro due settimane dal primo accesso del paziente al centro di cura ed è accompagnata da emozioni quali paura, sconforto, rabbia, preoccupazione. Un'assistenza sempre più integrata e multidisciplinare, che, insieme alle figure dell'ematologo e dell'infermiere, comprende ormai spesso anche lo...
Tumori rari – Mieloma multiplo, identificati quattro marcatori predittivi di risposta al trattamento con le cellule CAR-T idecabtagene vicleucel
"Analizzando i dati dello studio registrativo KarMMa, i ricercatori hanno identificato quattro marcatori predittivi di risposta al trattamento con le cellule CAR-T idecabtagene vicleucel (ide-cel) nei pazienti con mieloma multiplo: la presenza di catene pesanti di tipo IgG (gamma), livelli elevati della forma solubile dell'antigene...
Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare, uso di statine non associato a maggiore rischio di demenza
"Tra i pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH), l'uso di statine non sembra essere associato a un aumentato rischio di demenza, secondo nuovi dati norvegesi, contenuti in uno studio pubblicato su "JAMA Network Open" Le persone con FH sono spesso avviate a un trattamento con statine in...
Malattie rare – Sindromi di Ehlers-Danlos (EDS), maggio è il mese di sensibilizzazione
Ogni maggio, persone in tutto il mondo mostrano il loro sostegno alle persone che convivono e sono affette dalle sindromi di Ehlers-Danlos (EDS) e dai disturbi dello spettro di ipermobilità (HSD) https://www.ehlers-danlos.com/may-awareness/ Le persone affette dalle Sindromi di Ehlers Danlos presentano importanti problemi legati al malfunzionamento...
Undiagnosed Day 2022 (Giornata Malattie Non Diagnosticate 2022) – Seminario online di sensibilizzazione
Una celebrazione per tutti coloro che vivono con una malattia non diagnosticata e ai loro cari e in memoria dei perduti Il tema della Giornata è la collaborazione. Il seminario online di domani 29 Aprile 2022 è organizzato dall'UDNI - Undiagnosed Diseases Network International e dalla Wilhelm...
Bronchiectasie non correlate a fibrosi cistica (NCFB) – Per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari, colistimetato ha ottenuto da Fda designazione di “breakthrough therapy”
"L'Fda ha concesso a colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione somministrato tramite l'inalatore I-neb AAD ("CMS I-neb"), un farmaco in corso di sviluppo clinico, la designazione di "breakthrough therapy" per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari di bronchiectasie non correlate a fibrosi cistica (NCFB) e infezione...
Tumori rari – Medulloblastoma, somministrazione mirata di chemioterapici tramite virus vegetali ingegnerizzati
"Il metodo si è dimostrato molto efficace per ridurre la vitalità delle cellule tumorali con dosi di chemioterapico ridotte rispetto a quelle necessarie per ottenere lo stesso effetto con il farmaco in forma libera Roma" – "Un gruppo di ricercatori dell’ENEA ha sperimentato un nuovo approccio...
Tumori rari – Mielofibrosi, aggiunta di navitoclax a ruxolitinib risulta efficace
"Nei pazienti con mielofibrosi che sono andati incontro a progressione o hanno avuto una risposta subottimale a una precedente monoterapia con l'inibitore orale di JAK1/2 ruxolitinib, il trattamento con la combinazione di navitoclax (un inibitore di BCL-XL/BCL-2) e ruxolitinib ha migliorato la fibrosi del midollo...
Malattie rare – Fibrosi cistica, l’impiego di soluzione salina ipertonica per via inalatoria dona benefici in bimbi dai 3 ai 6 anni
"Rispetto alla soluzione salina isotonica, l'impiego di soluzione salina ipertonica per via inalatoria in un lasso di tempo pari a 48 settimane determina cambiamenti benefici a livello dei polmoni dei bambini di età compresa dai 3 ai 6 anni affetti da fibrosi cistica. Questo il...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1, ivosidenib migliora la sopravvivenza
"Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati dello studio di fase 3 di ivosidenib. AGILE è uno studio globale di Fase 3 in doppio cieco controllato con placebo per ivosidenib in combinazione con azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione...
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