Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, nei pazienti altamente pretrattati le CAR T liso-cel mantengono le promesse
"Le cellule CAR T liso-cel (lisocabtagene maraleucel, note in precedenza con la sigla JCAR017) continuano a mostrare una promettente attività clinica e una tossicità gestibile in pazienti affetti da leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico a piccole cellule ad alto rischio, pesantemente pretrattati e tutti...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, con ibrutinib più venetoclax in prima linea alti tassi di MRD-negatività
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica trattati in prima linea con la combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib e dell'inibitore di BCL2 venetoclax, una percentuale elevata raggiunge la non rilevabilità della malattia minima residua (MRD) sia nel sangue periferico sia nel midollo osseo. Lo dimostrano risultati...
Malattie rare – β-talassemia, conferme a lungo termine sull’uso di LentiGlobin
"In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology appena conclusosi a Orlando (Florida), la biotech bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati degli studi di Fase 3...
Tumori rari – Mieloma multiplo, tripletta con daratumumab e carfilzomib riduce del 37% rischio di progressione in pazienti già trattati
"Gli ultimi dati diffusi al congresso annuale dell'American Society of Hematology confermano la possibilità di impiego di daratumumab in diverse fasi della malattia: alla recidiva con lo studio Candor, condotto su 466 pazienti con mieloma multiplo che avevano già ricevuto da una a tre linee...
Tumori rari – Linfoma non Hodgkin, in pazienti ricaduti/refrattari, anche già trattati con le CAR T, risposte durature con mosunetuzumab
"Riflettori puntati e grande entusiasmo, al congresso americano di ematologia (ASH), a Orlando, sul nuovo anticorpo bispecifico mosunetuzumab, messo alla prova come trattamento per pazienti con linfoma non Hodgkin a prognosi sfavorevole: soggetti risultati refrattari o ricaduti più volte dopo altre terapie, comprese le cellule...
Malattie rare – Sifd, trapianto riuscito per il piccolo Gabriele
"Era l'unico portatore in Italia di malattia rarissima. Un mese dopo il trapianto di midollo osseo il piccolo Gabriele, due anni, è stato dimesso dall’ospedale Civile di Brescia. Si tratta del bambino, figlio di una coppia di Napoli affetto da Sifd, anemia sideroblastica congenita con immunodeficienza dei linfociti B, febbri periodiche...
Malattie rare – Screening Neonatale Esteso, arrivano le 10 raccomandazioni e intanto Ministero istituisce Tavolo di lavoro
"Presentato" l'altro ieri "a Roma un documento con le indicazioni e sul percorso ideale da seguire per sensibilizzare sull’importanza del test e per delineare le necessità pre e post prelievo. “La strada da percorrere è ancora lunga. Va garantito il diritto all’informazione e al test...
Tumori rari pediatrici – Neuroblastoma, dal Dna “spazzatura”, nuove speranze contro la malattia
"Il cosiddetto “Junk Dna” può celare pericolose mutazioni che contribuiscono allo sviluppo di uno dei tumori del sistema nervoso più aggressivi e diffusi tra i bambini. La scoperta arriva dalla Federico II di Napoli, e potrebbe aiutare a individuare terapie nuove, più mirate e meno...
Tumori rari – Mieloma multiplo, nuove speranze dalla CAR-T
"Bene primi test su pazienti su cui nessuna cura aveva funzionato (ANSA) - ROMA - Anche per il mieloma multiplo nuove speranze sono riposte nella CAR-T (una terapia basata sulle cellule del sistema immunitario del paziente che vengono prelevate e ingegnerizzate per 'armarle' contro il tumore):...
Neuromielite ottica – In fase 3 positivi i risultati di efficacia e sicurezza per satralizumab
"Sono stati appena pubblicati online sul "New England Journal of Medicine" i risultati dello studio clinico globale di fase 3 "SAkuraSky" condotto con satralizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato mirato al recettore dell'interleuchina-6 (IL-6)in fase di sviluppo per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite...
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