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Malattie Rare

Farmaci – Ema, nel 2019 approvati 66 farmaci di cui 30 contengono un nuovo principio attivo mai approvato nell’Unione europea e sette sono prodotti orfani

"Secondo il documento "Human medicines highlights 2019", diffuso proprio dall'Ema Sono 66 i farmaci autorizzati dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) nel 2019. Di questi, 30 contengono un nuovo principio attivo mai approvato nell’Unione europea e sette sono prodotti orfani. A dirlo è un documento diffuso proprio...

Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, conferme di efficacia anche nella ‘real life per le CAR T tisagenlecleucel

"Per le CAR T tisagenlecleucel arriva una nuova conferma dell'efficacia e sicurezza nella cosiddetta 'real life' arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell'American Society of Hematology (ASH) Le cellule CAR T tisagenlecleucel non possono più essere definite solo una...

Tumori rari – Linfoma follicolare, per i pazienti recidivati/refrattari risulta molto promettente tripletta con polatuzumab vedotin

"Una nuova tripletta di farmaci, formata dal coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab-vedotin, l'anticorpo anti-CD20 obinutuzumab e l'immunomodulatore lenalidomide, si è dimostrata molto attiva, inducendo un'alta percentuale di risposte durature, oltre che sicura e tollerabile, in pazienti con linfoma follicolare recidivato/refrattario, in uno studio di fase 1b/2 (GO29834)...

Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti con mutazioni di IDH2 combinazione enasidenib-azacitidina aumenta le risposte

"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, con mutazioni del gene dell'enzima isocitrato deidrogenasi 2 (IDH2), l'aggiunta di enasidenib, un inibitore orale dell'IDH2 mutato, ad azacitidina migliora in modo significativo le percentuali di risposta complessiva remissione e completa rispetto alla sola azacitidina. Lo...