Tumori rari – Linfoma di Hodgkin, beneficio di sopravvivenza confermato brentuximab vedotin anche dopo 4 anni
"Nei pazienti con linfoma di Hodgkin classico di nuova diagnosi in stadio avanzato, il regime con il coniugato anticorpo-farmaco brentuximab vedotin aggiunto a una chemioterapia standard a tre farmaci (regime A + AVD) continua a dimostrarsi superiore rispetto a un regime chemioterapico standard a quattro...
Malattie rare – Dai Lea agli aiuti alle famiglie, fino agli incentivi per la ricerca. Pronto il primo di testo unificato elaborato dalla Commissione Affari Sociali
"Pronto il testo che riunisce 5 diversi provvedimenti sul tema presentati da maggioranza e opposizioni. Prevista l'erogazione a carico del Ssn dei trattamenti con farmaci, dietetici, parafarmaci, galenici e dispositivi medici. Riconosciuto l'accesso gratuito ai trattamenti riabilitativi motori, logopedici, visivi, audiologici, neuropsicologici, cognitivi, neuroevolutivi, comportamentali,...
Malattie rare – Betatalassemia, la Germania approva per prima in UE la terapia genica
"Nello specifico, come rivela l'azienda Bluebird bio sul suo sito, è stata pensata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con ß-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non ß0/ß0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è...
Malattie rare – Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, molto promettenti CAR T bispecifiche BM38
"Grandi novità quest'anno, al congresso dell'American Society of Hematology (ASH), per il trattamento del mieloma multiplo ricaduto o refrattario con le cellule CAR T. Diversi studi sono stati al centro della scena e, tra questi, anche un trial cinese nel quale sono state sperimentate con...
Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B ricaduto/refrattario, risposte elevate e durature con le CAR T liso-cel
"Il trattamento con le CAR T anti-CD19 liso-cel è molto attivo e ha un profilo di sicurezza complessivamente gestibile per i pazienti affetti da un linfoma a grandi cellule B aggressivo ricaduto o refrattario. La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 1...
Tumori rari, Alessandria – Esibizione del coro ‘FUCKCANCER’ nella seconda edizione del concerto ‘Sulle Note della Ricerca’
La seconda edizione del concerto 'Sulle Note della Ricerca' che si è tenuta sabato 21 dicembre al teatro Alessandrino di Alessandria ha raggiunto nuovamente l’obiettivo: ha conquistato il pubblico che ha partecipato numeroso riempendo la sala dimostrandosi generoso nelle donazioni raccolte che saranno destinate alla...
Malattie rare – Porfirie, malattie da togliere dall’ombra
"Ne sono stati colpiti anche personaggi famosi come Van Gogh e il re Giorgio III. Parliamo delle porfirie, un insieme di malattie rare, causate da un difetto presente in uno degli enzimi che partecipano al processo di biosintesi dell'eme, componente essenziale dell'emoglobina. Il nuovo Instant Book...
Tumori rari – Linfoma mantellare, risposta quasi del 100% con le CAR T KTE-X19
"I pazienti con linfoma mantellare (o linfoma a cellule del mantello) recidivato o refrattario a terapie precedenti possono trarre grande beneficio dal trattamento con le cellule CAR T anti-CD19 KTE-X19. Lo dimostrano i risultati di un'analisi ad interim dello studio di fase 2 ZUMA-2, presentati...
Tumori rari – Tumori stromali gastrointestinali (GIST), Fda approva avapritinib
"L'Fda ha approvato avapritinib per il trattamento di adulti con tumore stromale gastrointestinale (GIST) - un tipo di tumore che si verifica nel tratto gastrointestinale - più comunemente nello stomaco o nell'intestino tenue - che presenta una mutazione dell'esone 18 del recettore alfa del fattore...
Malattie rare – Iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), presentata domanda di registrazione all’Fda per lumasiran
"Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato con l'Fda una "rolling submission" per la sua New Drug Application (NDA) per lumasiran, un farmaco sperimentale che si basa sulla RNA interference terapeutica che mira alla glicolato ossidasi sviluppato per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1...
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