Malattie rare – Miastenia Gravis (MG) di nuova insorgenza, risulta promettente l’impiego di rituximab
"I pazienti con miastenia grave (MG) che vengono trattati precocemente con l'anticorpo monoclonale rituximab ottengono la remissione prima di quelli trattati più tardivamente nel decorso di malattia. È quanto suggerisce una nuova ricerca pubblicata online su "JAMA Neurology" I ricercatori hanno confrontato i pazienti con MG...
Tumori rari – Sarcoma di Kaposi, Fda approva il farmaco pomalidomide
"Il farmaco pomalidomide è stato approvato dall'Fda con procedura accelerata per i pazienti con sarcoma di Kaposi correlato all'Aids la cui malattia è diventata resistente alla terapia antiretrovirale altamente attiva (HAART), o nei pazienti con sarcoma di Kaposi che sono Hiv-negativi Pomalidomide ha ottenuto l'approvazione accelerata,...
Tumori rari – Linfoma anaplastico sistemico a grandi cellule, Commissione europea approva brentuximab vedotin in prima linea
"La Commissione europea ha approvato l'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di brentuximab vedotin per i pazienti adulti con Linfoma anaplastico sistemico a grandi cellule (sALCL - systemic anaplastic large cell lymphoma) precedentemente non trattato in combinazione con il regime CHP (ciclofosfamide, doxorubicina e prednisone) L’approvazione europea...
Malattie rare – Alcaptonuria (AKU), metodo di apprendimento automatico per migliorare la qualità dei punteggi relativi alla qualità della vita
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases dimostra che i punteggi relativi alla qualità della vita (QoL – quality of life) costituiscono un modo affidabile per monitorare la condizione clinica, lo stato di salute e la soddisfazione rispetto alle cure dei pazienti affetti...
Malattie rare – Miotonia non distrofica, Mexiletine e uso improprio della legislazione sui farmaci orfani
Le interferenze degli interessi commerciali nel sistema sanitario e nella legislazione sui farmaci orfani hanno conseguenze sull’accesso ai trattamenti da parte dei malati rari e sulla regolamentazione dei prezzi dei farmaci orfani. Il recente caso di mixiletine ben illustra questa situazione, con prezzi che variavano tra...
Coronavirus e Malattie rare – EURORDIS e NORD chiedono la ricerca rapida di un trattamento per il Covid-19 senza l’uso degli incentivi per i farmaci orfani
EURORDIS e la National Organisation for Rare Diseases (NORD) hanno pubblicato una dichiarazione congiunta che richiede lo sviluppo rapido di trattamenti per il Covid-19 senza l’uso degli incentivi per i farmaci orfani. EURORDIS ha chiesto all’UE di non imitare gli Stati Uniti con la designazione orfana dei...
Malattie rare – Sindrome di Behcet, l’inibitore di IL-17 secukinumab risulta efficace e sicuro
"E' stato recentemente pubblicato su ARD uno studio retrospettivo multicentrico che ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego a lungo termine di un regime di trattamento farmacologico a base di secukinumab, inibitore di IL-17, nel migliorare le manifestazioni attive mucocutanee e articolari refrattarie ai trattamenti precedenti Lo...
Malattie rare – Angioedema ereditario, disponibile in Italia lanadelumab. Due somministrazioni sottocutanee al mese riducono riduce rischio di attacchi ricorrenti
"Disponibile per i pazienti italiani lanadelumab, primo anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario Chi soffre di questa malattia rara, infatti, va incontro a crisi improvvise caratterizzate da gonfiori che possono...
Coronavirus e Malattia di Kawasaki – È stato pubblicato su The Lancet lo studio condotto dalla Pediatria dell’Ospedale di Bergamo
"Lo studio ha analizzato 10 casi di bambini con sintomi simili alla malattia di Kawasaki arrivati al Papa Giovanni XXIII tra il 1° marzo e il 20 aprile 2020. Nei 5 anni precedenti la malattia era stata diagnosticata a soli 19 bambini. Un aumento dei casi pari...
Coronavirus – Decreto rilancio e disabilità
In queste ore il Governo ha approvato un atteso decreto-legge che per ricercata efficacia comunicativa ha voluto denominare “decreto Rilancio”. Ne proponiamo una prima analisi in attesa della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale Si tratta di un provvedimento che riprende in parte il precedente decreto “Cura Italia”...
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