Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA) pediatrica, per i bambini di età inferiore a due mesi Fda ha approvato risdiplam
"L'Fda ha approvato l'estensione della terapia con risdiplam ai bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA). L'approvazione si basa sui dati ad interim di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, che ha dimostrato come molti bambini pre-sintomatici trattati con risdiplam...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), il primo farmaco efficace in Fase 3 dona una luce di speranza
"Cambridge, Massachusetts" – Una luce di speranza si accende oggi per la comunità dei pazienti con la Sclerosi Laterale Amiotrofica-SLA. Questa malattia così poco certa nella sua storia e nella prospettiva futura, oggi subisce una battuta di arresto grazie al progredire della ricerca. Annunciato ieri al...
Dolore neuropatico – I farmaci biologici sembrano non essere efficaci affatto sulla causa sottostante
"Una revisione sistematica ha rilevato che esiste una certezza molto bassa delle prove a sostegno dell'uso di trattamenti biologici iniettabili per il dolore neuropatico. Questi risultati sono stati pubblicati su Pain Medicine Il dolore neuropatico è una condizione complessa che può essere refrattaria alla gestione convenzionale...
Malattie rare – Miastenia gravis, oggi è la Giornata Mondiale
Il codice di esenzione della miastenia gravis è RFG101 ("Sindromi miasteniche congenite e disimmuni") La miastenia gravis (MG) è un malattia autoimmune rara delle giunzioni neuromuscolari, clinicamente eterogenea; è caratterizzata da debolezza con affaticamento dei muscoli volontari. La Miastenia Gravis ha come caratteristica principale l'ipostenia fluttuante di...
Fibrosi polmonare – Cudetaxestat risulta promettente in uno studio preclinico
"Blade Therapeutics, azienda biotecnologica responsabile dello sviluppo clinico di una nuova possibile opzione terapeutica contro la fibrosi polmonare, ha annunciato i risultati di uno studio pre-clinico presentato nel corso dei lavori annuali dell'American Thoracic Society dai quali emerge la capacità di questo inibitore dose-dipendente dell'enzima...
Malattie rare – Mielofibrosi, Aifa ha approvato la rimborsabilità di fedratinib
"L'Aifa ha approvato la rimborsabilità di fedratinib, una nuova terapia mirata attiva sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera...
Malattie rare e Invalidità civile – Malattie del motoneurone, niente più visite di controllo per la permanenza dello stato invalidante
"In Gu il Decreto del ministero dell’Economia di concerto con la Salute che esclude Sla, Sclerosi laterale primaria, atrofia muscolare progressiva, paralisi bulbare progressiva e paralisi pseudobulbare e atrofia muscolare spinale dall’elenco delle patologie per le quali sono previsite le visite di controllo per accertare...
Malatie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, trattamento con sildenafil sembrerebbe poter ridurre mortalità
"Sildenafil, un inibitore di PDE5 nonché vasodilatatore polmonare selettivo, potrebbe ridurre la mortalità nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) rispetto al placebo e allo standard terapeutico, ma non riduce le ospedalizzazioni o le riacutizzazioni di malattia. Queste le conclusioni di una piccola metanalisi pubblicata...
Tumori rari – Leucemia Mieloide Acuta con mutazione IDH1, ivosidenib in combinazione con azacitidina approvato da Fda
"L'Fda ha approvato ivosidenib in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione IDH1 negli adulti over 75 o che hanno comorbidità che precludono l'uso della chemioterapia di induzione intensiva. Ivosidenib è la prima target...
Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario, in Fase 2 dopo il trattamento di prima linea con le CAR T liso-cel risposte durature significative
"Bristol Myers Squibb annuncia i risultati dell’analisi primaria dello studio multicentrico di Fase 2 PILOT che ha valutato lisocabtagene maraleucel nei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (LBCL) recidivante o refrattario dopo la terapia di prima linea e che sono non ritenuti candidabili...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386