Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ad alto rischio, in studio di fase 2 risulta promettente la combinazione obinutuzumab-ibrutinib-venetoclax
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ad alto rischio, una terapia di prima linea con il regime terapeutico denominato GIVe, costituito dalla combinazione di tre farmaci mirati, obinutuzumab, ibrutinib e venetoclax, ha mostrato tassi di risposta incoraggianti nello studio di fase 2 CLL2-GIVe. I risultati...
Malattia del trapianto contro l’ospite resistente agli steroidi – Ruxolitinib risulta efficace in numerosi sottogruppi di pazienti
"L'inibitore di JAK ruxolitinib è in grado di indurre una risposta forte e duratura in diversi sottogruppi di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite (Graft Versus Host Disease, GVHD) acuta, refrattaria agli steroidi. Lo dimostrano nuovi dati dello studio di fase 3 REACH2, presentati...
Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna, pegcetacoplan sembrerebbe superare l’attuale standard di cura
"Un nuovo peptide inibitore del componente C3 del complemento, pegcetacoplan, può portare a un miglioramento significativo del livello di emoglobina e di altri risultati clinici alla 16a settimana rispetto all'attuale standard di cura, eculizumab, nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). A dimostrarlo sono i...
Sequenza di Klippel-Feil
"Sinonimi: Sindrome isolata di Klippel-Feil; Fusione congenita dei segmenti cervicali; Fusione congenita delle vertebre cervicali; Fusioni delle vertebre cervicali; Malformazione di Klippel-Feil La sindrome di Klippel-Feil è caratterizzata dalla segmentazione anomala della regione cervicale, che provoca la fusione congenita delle vertebre cervicali...
Malattie rare – Leucemia linfocitica cronica, parere positivo del Chmp dell’Ema per acalabrutinib
"Il Comitato di esperti dell'agenzia europea dei medicinali (Chmp) ha adottato un parere positivo per acalabrutinib per il trattamento della leucemia linfocitica cronica (LCC), un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti. Sviluppato da AstraZeneca, una volta approvato in via definitiva sarà...
Tumori rari – Mieloma multiplo, nei pazienti non idonei per il trapianto il mantenimento con ixazomib ritarda la progressione
"Una terapia di mantenimento post-induzione con l'inibitore del proteasoma di seconda generazione ixazomib ha prolungato la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, non candidabili al trapianto di cellule staminali, secondo i risultati dello studio di...
Tumori rari – Mieloma multiplo, nei pazienti già trattati belantamab mafodotin in combinazione risulta attivo e sicuro
"Belantamab mafodotin, un nuovo coniugato anticorpo-farmaco (ADC) diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), in combinazione con bortezomib/desametasone ha dimostrato di essere attivo, con un profilo di sicurezza gestibile, nei pazienti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una linea di terapia, secondo...
Malattie rare – Anemia falciforme, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per crizanlizumab
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio condizionata di crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia...
Distrofia corneale granulare, tipo I
"Sinonimi: Distrofia corneale di Groenouw, tipo I; Distrofia corneale granulare classica; Distrofia corneale granulare, tipo 1; GCD classica; GCD1; GCDI. La distrofia corneale granulare tipo I (GCDI) è una forma rara di distrofia corneale stromale, caratterizzata da piccoli depositi multipli nella porzione superficiale centrale dello stroma corneale...
Malattie rare – Amiloidosi da catene leggere, l’anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab genera risposte ematologiche rapide e profonde
"Il trattamento con l'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab somministrato per via sottocutanea (sc), in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-CyBorD), si è dimostrato superiore alla sola tripletta ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD), portando a risposte più rapide e più profonde, nello studio di fase 3...
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