Malattie rare – Malattia di Pompe, Commissione europea ha approvato avalglucosidasi alfa, potenziale nuovo standard di cura
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di avalglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento a lungo termine della malattia di Pompe a insorgenza tardiva e infantile, una malattia muscolare rara, progressiva e debilitante. Avalglucosidasi alfa è il primo farmaco...
Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), Commissione europea ha approvato olipudasi alfa
"La Commissione Europea ha approvato olipudasi alfa come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti in età pediatrica e adulti affetti da ASMD di tipo A/B o di tipo B. L'approvazione...
Malattie Rare, Modena – Diagnosi molecolare e genetica delle Malattie Rare. Centro di Riferimento italiano ed europeo
"Il Centro è Dedicato a Mario Coppo, fondatore della Clinica Medica modenese. Realizzato grazie al contributo della Fondazione di Modena È dedicato a Mario Coppo, fondatore della Clinica Medica Modenese, il Centro di Ricerca Malattie Rare (CRMR) realizzato al V° Piano del Policlinico da UNIMORE e dall’Azienda Ospedaliero-Universitario di...
Malattie rare – Sclerosi sistemica, oggi 29 giugno è la Giornata mondiale
"La sclerosi sistemica (anche sclerodermia) è una malattia sistemica cronica a patogenesi autoimmune, caratterizzata da fibrosi (ispessimento) della cute e degli organi interni, alterazioni dei vasi di piccolo calibro e anomalie del sistema immunitario. Il picco di insorgenza della sclerodermia si colloca tra i 45 e...
Malattie rare – Sindrome di Bardet-Biedl, Fda approva setmelanotide per l’obesità
"La Food and Drug Administration statunitense ha approvato un'indicazione supplementare per setmelanotide per la gestione cronica del peso corporeo negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità dovuta alla sindrome di Bardet-Biedl La sindrome di Bardet-Biedl (BBS) è una malattia...
Tumori rari – Linfoma follicolare recidivante o refrattario, Commissione europea ha approvato ha approvato la terapia cellulare CAR T axicabtagene ciloleucel
"La Commissione europea (CE) ha approvato la terapia cellulare CAR T axicabtagene ciloleucel di Kite, società del gruppo Gilead, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivante o refrattario dopo tre o più linee di terapia sistemica. Axicabtagene ciloleucel ha mantenuto la...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato, in Fase 3 l’aggiunta di isatuximab a carfilzomib-desametasone porta a sopravvivenza per 3 anni senza progressione
"In pazienti con mieloma multiplo recidivato, l'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab (Isa) a un backbone standard, la doppietta formata dall'inibitore del proteasoma carfilzomib più desametasone (Kd) porta quasi a raddoppiare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al trattamento con la sola doppietta. Lo evidenziano...
Leucemia linfatica cronica – Parere positivo del Chmp dell’Ema per la combinazione ibrutinib e venetoclax come prima linea
"Parere positivo del CHMP per ibrutinib in un regime di combinazione a durata fissa con venetoclax per pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC) precedentemente non trattata Il parere positivo si basa sui risultati degli studi di Fase 3 GLOW e di Fase 2 CAPTIVATE, che...
Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, parere europeo positivo per efgartigimod
"Il Comitato per i medicinali per uso umano ha raccomandato l'approvazione da parte della Commissione europea di efgartigimod come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (generalised Myasthenia Gravis, gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) Il...
Malattie rare – Malattia di Behcet, trattamento con acrolimus per via topica si dimostra efficace per le ulcere orali
"Il trattamento con tacrolimus per via topica, in combinazione con colchicina, si è rivelato più efficace nel trattamento delle ulcere orali in pazienti con malattia di Behcet rispetto a quelli trattati solo con colchicina. Queste le conclusioni di uno studio presentato nel corso del Congresso...
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