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Malattie Rare

Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Dravet, per i bambini affetti firmato decreto per uso a carico Ssn della cannabis terapeutica

"Entrambe queste patologie hanno, solitamente, insorgenza in età pediatrica e si connotano per limitate risorse terapeutiche. Alla luce di queste considerazioni, il Ministero sostiene l’importanza di identificare nuove soluzioni di cura. Il farmaco in questione riduce del 30-40% la frequenza delle crisi epilettiche. IL DECRETO 20 OTT -...

Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica, il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere positivo per Libmeldy

"Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), azienda leader a livello globale nel campo della terapia genica, ha annunciato oggi che il Comitato per i farmaci ad uso umano...

Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (SMD), in fase 3 guadecitabina non migliora sopravvivenza

"La terapia con guadecitabina non ha migliorato in modo clinicamente significativo la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (SMD) o con leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) precedentemente trattati, rispetto a una terapia di confronto scelta dal clinico, non raggiungendo...

Tumori rari – Glioblastoma, l’aggiunta della chemioterapia sistemica con temozolomide alla radioterapia aumenta la sopravvivenza

"Un confronto tra gli approcci terapeutici statunitensi ed europei per i glioblastomi fornisce un'ulteriore evidenza che l'aggiunta della chemioterapia sistemica con temozolomide alla radioterapia offre un significativo beneficio in termini di sopravvivenza rispetto alla sola radioterapia. Inoltre, una più ampia diffusione della chemioradiopatia in Europa...