Leucemia linfoblastica acuta – Le cellule CAR T tisagenlecleucel mantengono le promesse anche nel mondo reale
"Le cellule CAR T tisagenlecleucel sono efficaci contro la leucemia linfoblastica acuta ricaduta o refrattaria nel mondo reale tanto quanto nel setting più favorevole degli studi clinici, se non di più. A dimostrarlo è un'analisi dei dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, nel quale sono...
Malattie rare metaboliche pediatriche, Torino – Cellule staminali iniettate nel fegato. Salvati tre neonati
"Una prima mondiale: lo studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports TORINO. Una prima mondiale: presso la Città della Salute di Torino sono state sperimentate con successo cellule staminali del fegato in neonati colpiti da gravissime malattie metaboliche ereditarie. Lo studio è stato appena pubblicato...
Malattie rare – Progeria, Xiao a 15 anni è stata operata per riavere l’aspetto della ragazze della sua età
"Ha 15 anni ma il suo aspetto sembra quello di una donna anziana. Xiao Feng è affetta da una rara malattia che le dava l'aspetto di una 60enne, mentre lei era invece una giovanissima adolescente. Secondo i medici era affetta da progeria, una rarissima condizione genetica che fa sì che una persona invecchi prematuramente. Nel caso...
Leucemia linfoblastica acuta a cellule B – Blinatumomab post-reinduzione allunga la vita nei pazienti fino a 30 anni
"Nei pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che ricadono dopo la chemioterapia, meglio usare l'anticorpo bispecifico blinatumomab invece della chemioterapia per cercare di ottenere una seconda remissione Lo evidenziano i risultati dello studio di fase 3 AALL1331, condotto dal...
Tumori rari, Milano – Sarcomi, doppio appuntamento su ricerca e assistenza
"Gonzato, sinergia tra comunità dei pazienti e quella scientifica (ANSA) - ROMA - Doppio appuntamento, a Milano, per fare il punto sull'assistenza e la ricerca internazionale sui sarcomi. Dal 31 gennaio al 2 febbraio avrà luogo la Conferenza annuale del Sarcoma Patients EuroNet (Spaen), il network europeo...
Tumori rari – Mieloma multiplo, l’aggiunta di daratumumab migliora gli outcome sia nei pazienti idonei al trapianto che in quelli no
"L'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab a due diverse triplette (di cui una 'chemo-free') permette di migliorare gli outcome in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, in un caso candidabili al trapianto e nell'altro no Lo evidenziano i risultati aggiornati di due studi importanti, lo studio...
Malattie rare pediatriche – Paraparesi spastica ereditaria, papà felice che funziona il controller Nintendo che ha costruito per la figlia Ava di 9 anni
"La plancia con due joystick creata su misura con pezzi presi su eBay per far giocare la ragazza affetta da paresi. Il video ritwittato da migliaia di utenti. E il sorriso di Ava fa il giro del mondo con l'hashtag #accessibility Un controller fatto in casa...
Tumori rari – Glioblastoma, aggirare le difese del cervello per poterlo curare
"In topi di laboratorio è possibile trattare efficacemente un tumore cerebrale grave come il glioblastoma con l'immunoterapia, stimolando il drenaggio dei vasi linfatici del cervello e lasciando inalterata la barriera ematoencefalica L’immunoterapia, una strategia terapeutica basata su farmaci in grado di stimolare il sistema immunitario ad...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1), in arrivo opzione terapeutica anche per chi ne era escluso
"Al via un programma per uso compassionevole con risdiplam farmaco sperimentale della Roche, somministrato per via orale. Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di Tipo 1, la forma più grave della patologia. Per l’associazione Famiglie Sma: “una nuova importante opportunità...
Malattie rare pediatriche, Varese – Scoperte due malattie genetiche rarissime in due bambini
"Due casi che riguardano due famiglie varesine hanno finalmente una spiegazione grazie ai medici del laboratorio di genetica del Circolo e del Bambino Gesù di Roma. Il tutto grazie anche al contributo dell'associazione La Gemma Rara A Varese esiste una rete dedicata allo studio delle malattie...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250