Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, una speranza dalle cellule Carcik
"Uno studio clinico italiano ha testato sicurezza ed efficacia di questa variante di terapia Car-T che presenta alcuni vantaggi: come la possibilità di usare le cellule di un unico donatore anziché una terapia personalizzata per ogni paziente Non solo cellule Car-T per la cura della leucemia...
Malattie rare pediatriche – Encefalopatia ipossico-ischemica, colpiti ogni anno più di 1 milione di neonati nel mondo
"L’ipotermia terapeutica rimane l’unica possibilità di trattamento delle forme moderate/gravi e ha ridotto dal 60 al 46% la morte o disabilità a 18 mesi di vita. A tutt’oggi però non è noto quanti trattamenti ipotermici vengano effettuati in Italia. L'obiettivo è creare un registro nazionale...
Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Dravet, per i bambini affetti firmato decreto per uso a carico Ssn della cannabis terapeutica
"Entrambe queste patologie hanno, solitamente, insorgenza in età pediatrica e si connotano per limitate risorse terapeutiche. Alla luce di queste considerazioni, il Ministero sostiene l’importanza di identificare nuove soluzioni di cura. Il farmaco in questione riduce del 30-40% la frequenza delle crisi epilettiche. IL DECRETO 20 OTT -...
Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica, il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere positivo per Libmeldy
"Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), azienda leader a livello globale nel campo della terapia genica, ha annunciato oggi che il Comitato per i farmaci ad uso umano...
Malattie rare – Mastocitosi e disordini mastocitari, oggi è la Giornata internazionale di sensibilizzazione
In occasione della giornata nel 2018 "è stato concordato un simbolo, un legame tra tutti i paesi aderenti per far conoscere le patologie mastocitarie, un colore che attiri l'attenzione sulla necessità di una maggiore ricerca per questa patologia. Il colore scelto è il VIOLA, colore con...
Malattie rare – Cheratocono, colpisce sia adolescenti che bambini
"Dott.ssa Romina Fasciani, Unità operativa complessa di Oculistica della Fondazione Policlinico universitario IRCCS Agostino Gemelli di Roma e membro del consiglio direttivo di AIMO: “Chi ne è affetto deve spesso necessariamente ricorrere all’uso di lenti a contatto rigide oppure ad occhiali, ma nei casi più...
Malattie rare e non – Dieci nuovi farmaci approvati dal Chmp dell’Ema
"Tra questi, un trattamento di pazienti adulti con un raro tumore dei globuli bianchi chiamato linfoma a cellule del mantello ed un trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1. I due farmaci hanno beneficiato del programma Prime dal momento che riguardando esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti....
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (SMD), in fase 3 guadecitabina non migliora sopravvivenza
"La terapia con guadecitabina non ha migliorato in modo clinicamente significativo la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (SMD) o con leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) precedentemente trattati, rispetto a una terapia di confronto scelta dal clinico, non raggiungendo...
Tumori rari – Glioblastoma, l’aggiunta della chemioterapia sistemica con temozolomide alla radioterapia aumenta la sopravvivenza
"Un confronto tra gli approcci terapeutici statunitensi ed europei per i glioblastomi fornisce un'ulteriore evidenza che l'aggiunta della chemioterapia sistemica con temozolomide alla radioterapia offre un significativo beneficio in termini di sopravvivenza rispetto alla sola radioterapia. Inoltre, una più ampia diffusione della chemioradiopatia in Europa...
Tumori rari – Linfoma a cellule mantellari ricaduto o refrattario, parere positivo del Chmp dell’Ema per KTE-X19
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha emesso un parere positivo sulla domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata da Kite, società di Gilead, per la terapia con le cellule CAR-T KTE-X19 come potenziale trattamento per...
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