Malattie rare – Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), considerazioni specifiche per le sperimentazioni cliniche
Il Consiglio Clinico Internazionale sulla FOP (ICC – International Clinical Council) è stato creato nel 2016 allo scopo di fornire pareri consolidati e coordinati sulle migliori pratiche per la ricerca clinica e l’assistenza clinica ai pazienti affetti da FOP. Il Comitato per le Sperimentazioni Cliniche dell’ICC...
Psoriasi postulosa – Trattamento con anakinra: n piano di analisi statistica per la fase I di una sperimentazione adattativa, in due fasi, randomizzata, controllata con placebo
Lo studio, pubblicato in Trials, verifica l’ipotesi secondo cui il blocco di IL-1 con anakinra apporta benefici terapeutici nella psoriasi postulosa palmo-plantare. L’articolo descrive le principali caratteristiche della progettazione della sperimentazione su una piccola popolazione, applicata in questo caso, e il piano di analisi statistica prestabilita...
Malattie rare – Screening Neonatale Esteso. Secondo l’ISS l’85% delle Regioni hanno avviato programma, ma solo il 38% ha attivato i centri di coordinamento
"Pubblicato dall’Istituto superiore di sanità il primo Rapporto sullo stato dell’arte dei programmi regionali. In ritardo Abruzzo, Basilicata e Calabria. “Necessario rafforzare ulteriori sinergie soprattutto in direzione della cooperazione sul territorio”. IL RAPPORTO 26 NOV - “Sono 18 le Regioni/Province Autonome che hanno avviato il programma di Screening...
Tumori delle vie biliari – ‘Derazantinib’, “farmaco di precisione” potenziale terapia per le forme avanzate che non rispondono più alla chemioterapia
"Si apre la strada a una nuova strategia di cura per il colangiocarcinoma non operabile e non più responsivo alla chemioterapia grazie a derazantinib, un inibitore selettivo di FGFR2. Lo evidenzia lo studio condotto su pazienti afferenti a importanti Cancer Centers europei e americani guidati...
Oggi è la Giornata della Carenza di Ferro – Importante riconoscerne i sintomi
"Stanchezza, frequenti mal di testa, fiato corto, colorito pallido, capelli e unghie fragili, ma anche irritabilità, scarsa concentrazione, maggiore esposizione alle infezioni: tutte condizioni apparentemente slegate tra loro ma che invece possono avere una causa comune. Si tratta della carenza di ferro, un problema di...
Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva, progettazione ed endpoint per le sperimentazioni cliniche
Un articolo di revisione pubblicato in Hepatology, nato dalla collaborazione tra gli Stati Uniti e l’Olanda, analizza le informazioni normative, la letteratura disponibile sulla storia naturale e i potenziali endpoint candidati clinici e surrogati nella colangite sclerosante primitiva. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1174-1188 Consulta l’abstract su PubMed Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html...
Malattie rare – Strumento POWER, raccomandazioni per coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nella scelta delle misurazioni degli esiti rilevanti durante la progettazione di sperimentazioni cliniche
I ricercatori hanno sviluppato uno strumento per coinvolgere i pazienti nell’individuazione delle misurazioni degli esiti e nella scelta degli strumenti di misurazione; lo strumento è stato sviluppato con un gruppo di pazienti esperti e un test pratico durante una sperimentazione in corso. Lo sviluppo e le...
Diabete di tipo 2 – ‘Semaglutide’ orale meglio di ‘liraglutide’ su emoglobina glicata e peso corporeo
"In pazienti adulti giapponesi con diabete di tipo 2, la monoterapia con semaglutide orale in monosomministrazione giornaliera dopo 52 settimane ha ridotto il livello di emoglobina glicata e il peso in misura significativamente superiore a liraglutide per via sottocutanea. Alla dose più alta di semaglutide,...
Malattie rare – Neoplasia endocrina multipla tipo 1, “Qualità dentro, qualità fuori”: un approccio graduale alla medicina basata sulle evidenze
In un articolo pubblicato in Endocrine Connections, i ricercatori del Centro Medico Universitario di Utrecht indicano gli studi osservazionali, all’interno coorti di pazienti, come la progettazione di studi più fattibile in materia di prevalenza della malattia. Gli autori passano in rassegna le strategie per individuare un numero...
Diabete di tipo 2 – ‘Empagliflozin’ riduce la massa ventricolare sinistra
"Nei pazienti con diabete di tipo 2 e storia di malattia coronarica stabile, il trattamento con empagliflozin, inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2), riduce significativamente la massa ventricolare sinistra. È quanto emerge dallo studio EMPA-HEART, presentato di recente a Chicago, durante il Congresso annuale dell'American...
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