Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria, terapia CAR T sequenziale anti CD19 e CD22 migliora la remissione a lungo termine
"La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL)...
Carcinoma uroteliale – Enfortumab vedotin, il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) risulta attivo dopo fallimento di chemio e immunoterapia
"Il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) enfortumab vedotin è risultato molto attivo in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico pretrattato con chemioterapia a base di derivati del platino e immunoterapia. I risultati positivi di questo studio a singolo braccio di fase II denominato EV-201...
Malattie genetiche, neurodegenerative, tumori – Scoperto il meccanismo che coordina lo sviluppo cellulare nei vegetali
"Si tratta di una scoperta decisiva, che apre nuovi scenari potenzialmente rivoluzionari nella ricerca sui meccanismi che originano molte malattie genetiche, dei tumori o in quelle neurodegenerative Roma, 1 aprile 2019 – Un’importante passo in avanti nella comprensione dello sviluppo degli esseri viventi è stato compiuto...
Mieloma multiplo – Chmp dell’Ema approva due triplette a base di lenalidomide e pomalidomide
"Il Chmp dell'Ema ha espresso il parere positivo per l'approvazione dell'uso clinico di due triplette a base di farmaci immunomodulatori (IMiD) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, una patologia ematica caratterizzata dalla proliferazione tumorale delle plasmacellule e dalla soppressione del sistema immunitario, che...
Malattie rare – Ipofosfatemia legata all’X, Burosumab risulta più efficace della terapia standard
"In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico di fase 3 presentato all'Annual Meeting of The Endocrine Society (ENDO) Burosumab è stato approvato negli...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 39
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 12 anni con crescita eccessiva e ritardo...
Malattie rare – Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), l’infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggerla
"L'infusione di cellule T allogeniche virus BK-specifiche può essere un trattamento efficace per i pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), secondo quanto riporta un articolo pubblicato sul "New England Journal of Medicine" (NEJM) L'infusione ha eliminato il virus JC (responsabile della PML) dal liquor cefalorachidiano (CSF)...
Scompenso cardiaco (HF) – A 2 anni esiti pari al trapianto dopo impianto del dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)
"Tra i pazienti con scompenso cardiaco (HF) avanzato che necessitavano di una pompa cardiaca o di un trapianto, il dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD) HeartMate 3 dotato di pompa centrifuga priva di attrito a levitazione magnetica (LVB) ha superato per performance il precedente dispositivo...
Malattie rare – Lipodistrofia, domani 31 marzo è la Giornata mondiale. Al via la campagna mondiale “L come Lipodistrofie”
In occasione della Giornata Mondiale delle Lipodistrofie nel corso dell'evento “L come Lipodistrofie” verrà presentato un Manifesto in 8 punti, indirizzato alle istituzioni mediche e sanitarie. Tale documento firmato da AILIP, AEGERION, OMAR e ALLEANZA MALATTIE RARE, intende evidenziare i diversi problemi che affrontano le...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA approva Ambrisentan Generics (Letairis)
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato i primi farmaci generici per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) ambrisentan (Letairis). I farmaci generici in compresse orali, approvati con dosaggi da 5 mg e 10 mg, sono anche accompagnati da 2 programmi approvati di valutazione del...
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