Malattie rare – Leucemia acuta mieloide FLT3-positiva – Via libera preliminare del Chmp a gilteritinib
"Semaforo verde del Chmp europeo al farmaco gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+) Sviluppato da Astellas, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Xospata. FLT3...
Lupus in età pediatrica – Chmp dell’Ema ha dato parere favorevole per utilizzo di belimunab
"Il Chmp dell'Ema ha dato il suo parere favorevole all'approvazione del farmaco biotecnologico belimumab come terapia aggiuntiva in pazienti adulti dai 5 anni in su con lupus eritematoso sistemico (lLES) attivo e autoanticorpo positivo con un alto grado di attività patologica. In Europa il farmaco...
Malattie rare – RD-RAP: per un approccio centrato sull’analisi dei dati applicato ai registri
In un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, un team di ricercatori propone un’alternativa agli attuali tipi di registro, cercando di integrare la massima funzionalità possibile. Gli autori evidenziano la necessità di integrare l’analisi dei dati come nucleo dei registri di pazienti, invece di...
Malattie rare – TGstools: un nuovo dispositivo che facilita le attività di routine
Un articolo pubblicato in Genes presenta TGStools, una suite bioinformatica mirata a facilitare le attività di routine, come caratterizzare i trascritti completi, identificare tipi di slittamento dovuti a splicing alternativo e RNA lunghi non codificanti (lncRNAs) nell’analisi del trascrittoma. Inoltre, stabilisce priorità tra i trascritti con...
Spondiloartrite assiale – Un paziente su 4 raggiunge lo stato di malattia inattiva con il primo farmaco anti-TNF dopo solo 6 mesi
"E' stato pubblicato su ARD uno studio real world che ha scattato una fotografia dell'efficacia e della persistenza alla terapia con un primo farmaco anti-TNF in pazienti affetti da spondiloartrite assiale (axSpA) in 12 paesi europei. Dallo studio è emerso che la proporzione di pazienti...
Malattie rare – Questioni riguardanti gli esiti secondari del sequenziamento dell’intero esoma e dell’intero genoma
Un team di ricercatori esamina la questione degli esiti secondari del sequenziamento dell’intero esoma e dell’intero genoma e le preoccupazioni che ne derivano, attraverso interviste e una revisione della letteratura. Per i rispondenti appare fondamentale il concetto di scelta del paziente, mentre i provider di...
Epatite C – Occorre maggiore impegno sul “sommerso”
"Per fare il punto sulla situazione attuale del trattamento anti epatite C, si è svolta a Roma la conferenza stampa "Alleanza contro l'Epatite 2019" promossa da AISF e da SIMIT. Secondo gli esperti, per eliminare l'infezione occorre maggiore impegno sul "sommerso" “Da parte delle istituzioni c’è...
Artrite, psoriasi e malattie infiammatorie – Quel filo rosso che le lega
"Artrite, psoriasi e malattie croniche intestinali condividono alcuni meccanismi infiammatori di base. Per questo, ribadiscono gli esperti, serve un approccio multidisciplinare alla loro gestione IL DERMATOLOGO per la psoriasi. Il reumatologo per l'artrite. Il gastroenterologo per la malattia di Crohn. Ma la visione di una medicina...
Malattie gastroenterologiche rare – Lancio di OPEN Innovation, sono due le categorie con cui si articola il bando
"Nuovi approcci terapeutici, impegno per migliorare la qualità di vita dei pazienti e innovazione tecnologica: da oltre 25 anni, Takeda è leader in gastroenterologia, posizione che quest'anno si conferma con il lancio di Open Innovation, bando rivolto a strutture ospedaliere, associazioni di pazienti, società scientifiche...
Malattie rare – Esperienze dei caregiver specifiche per genere e supporto sociale per i genitori di bambini malati
Questo recente articolo mette in luce le sfide che accomunano i genitori di bambini affetti da malattie rare, analizzando in particolare i tipi di supporto sociale che ricevono a seconda del loro genere. Lo studio evidenzia un’esperienza specifica dell’impatto che l’accudimento ha sul rapporto di...
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