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Malattie rare – Linfoistiocitosi Emofagocitica Primaria (HLH), Emapalumab funziona come farmaco salva-vita contro sindrome iperinfiammatoria

"Sul New England of Medicine i risultati dello studio coordinato in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù È il farmaco salva-vita per i bambini con HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica Primaria), una sindrome genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non riesca ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali...

Neoplasia mieloide/linfoide associata a riarrangiamento di FGR1

"Sinonimi: Leucemia/linfoma delle cellule staminali; Sindrome mieloproliferativa 8p11 La neoplasia mieloide/linfoide associata al riarrangiamento di FGFR1 è una neoplasia maligna rara, caratterizzata dalla proliferazione clonale di precursori mieloidi e/o linfoidi che presentano traslocazioni o inserzioni nel cromosoma 8p11 e nel gene FGFR1, nel sangue, nel midollo...