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Malattie rare – Beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia a cellule falciformi, conferme a lungo termine per exagamglogene autotemcel

"Al congresso europeo di ematologia (EHA) sono stati presentati nuovi dati su exa-cel, precedentemente noto come CTX001, provenienti dagli studi CLIMB-TDT-111, CLIMB-SCD-121 e CLIMB-131, che evidenziano il profilo di sicurezza di questa terapia in fase di sperimentazione nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) o...

Malattie rare pediatriche – Sindromi da immunodeficenza grave, “Tre bambini su quattro non vengono diagnosticati in tempo”

"I dati presentati alla conferenza stampa di apertura del congresso della Società Italiana di Ricerca Pediatrica. Pignata: “Abbiamo un progetto di ricerca dedicato alle strategie per aumentare l’attenzione dei pediatri di famiglia: i sintomi precoci devono essere riconosciuti, è necessario intervenire in tempi stretti”. Siani: “Le...