Carcinoma polmonare avanzato – Inibitore delle tirosin chinasi (TKI) ‘fruquintinib’ promettente in terza o quarta linea
"L'inibitore delle tirosin chinasi (TKI) sperimentale fruquintinib è apparso sicuro e superiore al placebo come terapia di terza o quarta linea in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato, in uno studio di fase 2 condotto in Cina e appena pubblicato...
Diabete di tipo 2 e rischio di carcinoma a cellule renali nelle donne – Possibile legame
"Il diabete di tipo 2 è associato a un aumento del rischio di carcinoma a cellule renali nelle donne, indipendentemente da altri fattori di rischio, quali obesità e ipertensione. A suggerirlo sono i risultati di uno studio da poco pubblicato su Diabetes Care Nell’introduzione del lavoro,...
Melanoma resecabile – Appare efficace terapia neoadiuvante con inibitore di PD-1 ‘pembrolizumab’
"Un trattamento neoadiuvante con l'inibitore di PD-1 pembrolizumab seguito da una resezione con intento curativo e una terapia adiuvante sempre con pembrolizumab ha portato a una sopravvivenza libera da recidive (RFS) a un anno del 55% in pazienti con melanoma resecabile in stadio III o...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 14
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, di 20 anni con perdita dell'udito a...
Malattie rare – Mucopolisaccaridosi (MPS) IIIA, ABO-102, terapia genica, mostra efficacia nell’aggiornamento di prova
Ieri mattina, Abeona Therapeutics Inc. ha pubblicato i dati positivi usciti dal suo studio di fase 1/2 per ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genica clinica per il trattamento della sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS III A). I dati sono stati presentati al 21 °...
Malattie rare – Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2E, FDA concede designazione di malattia pediatrica rara per ‘MYO-101’
Il 16 magio Myonexus Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara per MYO-101, che è una terapia genica basata su AAV per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) tipo 2E. "La designazione...
Alzheimer – E’ un “fuoco amico” nel cervello la causa?
"Un numero crescente di studi sta evidenziando il ruolo cruciale del sistema immunitario nella demenza e nella neurodegenerazione, stimolando progetti terapeutici per ridurre l'infiammazione che, insieme agli accumuli di beta amiloide e proteine tau, rappresenta una firma caratteristica della malattia Il neuroscienziato Michael Heneka sa che...
Ipovisione e cecità – ‘H4O’, progetto per migliorare qualità vita pazienti
"L’innovazione che aiuta la vista H4O - Hackathon for Ophthalmology è un percorso in ambito oftalmologico che promuove l’innovazione dal “basso” e lo sviluppo di progetti centrati sui bisogni di persone ipovedenti e non vedenti. Il progetto, promosso da SOI (Società Oftalmologica Italiana), Fondazione Cottino e Novartis, intende favorire il...
Sindrome ovaio policistico – Scoperta possibile causa
"Uno squilibrio ormonale che si verifica prima ancora della nascita. Sarebbe questa la possibile causa della sindrome dell’ovaio policistico scoperta grazie ad uno studio condotto su topi, dai ricercatori dell’università di Lille, guidati dall’italiano Paolo Giacobini. Lo studio Pur essendo studiata da anni, non era stato finora possibile...
Malattie rare – Osservatorio Malattie Rare (O.Ma.R.) vince ‘inspiringPR Award’
L’Osservatorio Malattie Rare (O.Ma.R.), la prima e unica agenzia giornalistica in Italia e in Europa dedicata alle malattie rare e ai tumori rari, ha ricevuto questa mattina a Venezia nell’ambito del quinto Festival delle Relazioni Pubbliche organizzato da Ferpi Triveneto, l’InspiringPR Award 2018. Il riconoscimento della Federazione Relazioni Pubbliche Italiana (di Ferpi) per...
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