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Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ad alto rischio in pazienti sottoposti a trattamento con cellule CAR-T, MRD negativa fattore importante per remissione

"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ad alto rischio sottoposti al trattamento con cellule CAR-T, lo stato della malattia minima residua (MRD) sembra influenzare gli outcome di questa terapia. A suggerirlo sono i risultati di uno studio di fase 1/2 (NCT01865617) appena presentato al congresso...

Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica – Mavacamten migliora struttura e funzione del cuore

"In base a nuovi dati dello studio EXPLORER-HCM, nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, mavacamten è stato collegato a un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al placebo Valutati ecocardiogrammi in serie dello studio EXPLORER-HCM Nei principali risultati di EXPLORER-HCM, i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica...

Malattie rare – Fibrosi cistica, nei pazienti omozigoti per la mutazione Phe508del la tripla terapia assicura benefici rilevanti e duraturi

"L'adozione della terapia tripla elexacaftor-ivacaftor-tezacaftor si associa a migliori benefici rispetto alla terapia tezacaftor-ivacaftor in pazienti affetti da fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione Phe508del del gene responsabile della codifica della proteina CFTR, responsabile del mantenimento del giusto bilancio di fluidi a livello...

Malattie reumatiche, patologie croniche e spesso invalidanti – I reumatologi: Non trascurare il dolore. Che può essere nfiammatorio, neuropatico, misto o nociplastico

"I dolori reumatologici hanno tante cause, ma nessuna di queste va trascurata, o pensata come un normale acciacco dell’avanzare degli anni. Bisogna correre ai ripari quanto prima, avvisano gli esperti, e trattarli: l’armamentario farmacologico per la cura del dolore è molto vasto, e di concerto con...