Malattie rare – Malattia di Niemann-Pick tipo C, uno strumento per stratificare i pazienti affetti e per il reclutamento nelle sperimentazioni cliniche
Nell’ambito delle sperimentazioni cliniche, molti trattamenti non prendono in considerazione i tassi individuali di progressione della malattia, al posto dell’età o dei segni neurologici. Uno studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases analizza le prestazioni di un indice di incremento annuale della gravità (ASIS – annual severity...
Malattia renale – Per il dolore è possibile usare gli antifiammatori non steroidei?
"Una recente revisione sistematica della letteratura ha evidenziato che il dolore è uno dei sintomi più comuni tra i pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD), non è spesso riconosciuto e non è adeguatamente gestito nei pazienti in emodialisi (HD). La review ad opera...
Carcinoma renale metastatico – ‘Cabozantinib’ efficace a prescindere dall’espressione della proteina PD-L1
"Nei pazienti con carcinoma a cellule renali a cellule chiare metastatico, cabozantinib si è dimostrato efficace in una popolazione non selezionata in base all'espressione della proteina PD-L1, il che ne suggerisce un possibile impiego in combinazione con gli inibitori dei checkpoint immunitari indipendentemente dallo stato...
Malattie rare – Analisi delle caratteristiche dei piani di gestione del rischio per i farmaci orfani in Giappone ed Europa
Uno studio pubblicato in Pharmacoepidemiology and Drug Safety ha messo a confronto le caratteristiche dei piani in Giappone ed Unione Europea (UE) allo scopo di individuare i fattori che influenzano la categorizzazione di rischi importanti identificati o potenziali. Sono state considerate le specifiche di sicurezza di 20 farmaci...
Tumore della prostata resistente alla castrazione non metastatico (nmCRPC) – ‘Darolutamide’ risulta efficace
"Una nuova molecola non steroidea, darolutamide, ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da metastasi (MFS) rispetto al placebo in pazienti affetti da tumore della prostata resistente alla castrazione non metastatico (nmCRPC). Lo dimostra lo studio di Fase III ARAMIS (Androgen Receptor inhibiting Agent for MetastatIc-free...
Spondiloartrite assiale radiografica attiva – ‘Ixekizumab’ risulta efficace fin dalla prima settimana
"Nei pazienti con spondiloartrite assiale radiografica attiva e precedente risposta inadeguata o intolleranza a uno o due inibitori del fattore di necrosi tumorale, il trattamento con ixekizumab comporta miglioramenti significativi rispetto al placebo nell'attività della malattia, nella funzione, nella qualità della vita e nell'infiammazione È quanto...
Malattie rare in Canada – Barriere normative, di rimborso e di determinazione del prezzo nell’accesso ai farmaci
Nigel Rawson, ricercatore senior presso il Fraser Institute, è l’autore di uno studio, pubblicato dallo stesso istituto, che analizza l’impatto del processo di revisione normativa dei farmaci, delle raccomandazioni per il rimborso, dei sistemi di negoziazione del prezzo e delle procedure di controllo dei prezzi...
Malattie rare – Farmaci orfani oncologici nell’era della medicina di precisione
Un articolo pubblicato in JAMA Oncology si sofferma sul Orphan Drug Act e descrive brevemente il modo in cui i decisori politici dovrebbero modernizzarlo al fine di preservarne la rilevanza nell’era dell’oncologia di precisione, senza ostacolare l’accesso dei pazienti a terapie innovative. Ad esempio, gli autori ipotizzano la...
Artrite reumatoide – Terapia biologica più efficace se avviata al momento giusto
"Nei pazienti con artrite reumatoide trattati con farmaci biologici antireumatici modificanti la malattia, la strategia terapeutica deve tenere conto di parametri come lo stadio della malattia, il punteggio a 18 mesi dell'Health Assessment Questionnaire e il Larsen grade delle articolazioni all'inizio del trattamento, in quanto...
Malattie rare – Definizione delle malattie orfane nel quadro della regolamentazione europea per i farmaci orfani: sfide ed evoluzione
Un nuovo articolo degli enti regolatori europei e dei membri del Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali pubblicato in Nature Reviews Drug Discovery offre un approfondimento sulle sfide poste dalla definizione delle malattie rare nel quadro normativo europeo. Gli autori sottolineano come...
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