Studio di una progettazione adattativa per una sperimentazione clinica nel campo delle malattie rare
Un articolo pubblicato da un team di Sanofi in Pharmaceutical Statistics analizza l’applicazione di una progettazione adattativa seamless di fase II/III nel campo delle malattie rare, a doppio braccio, con due endpoint: due dosi di un trattamento sperimentale (dosaggio basso e dosaggio alto) e un controllo con...
Malattie reumatiche – Biosimilari, non passa il ricorso della Sir al Tar ma viene salvaguardata la libertà di prescrizione del medico
""E' stata salvaguardata la libertà di prescrizione del medico, aspetto per noi fondamentale come sancito dalla Costituzione. Abbiamo contrastato così un tentativo di monopolio inaccettabile. Questo grazie alla decisione delle Regioni coinvolte che lo scorso 20 novembre, proprio il giorno prima della discussione in aula,...
Malattie rare – Tumori mieloproliferativi, impatto sulla condizione occupazionale e sulla produttività lavorativa
Di recente, American Journal of Managed Care ha pubblicato uno studio trasversale basato su indagini riguardanti l’associazione tra tumori mieloproliferativi ed esiti lavorativi. Gli autori hanno osservato come i pazienti subivano il peso dei sintomi, con un impatto negativo sulla qualità di vita e sulla capacità di compiere...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 31
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 6 anni con regressione dello sviluppo, ipotonia,...
Malattie rare – Sclerosi sistemica, studio pilota sulla qualità della vita legata alla salute orale nei pazienti
Uno studio condotto in Croazia e pubblicato in Journal of International Medical Researchanalizza la possibile associazione tra valutazione medica della gravità della sclerosi sistemica e status socioeconomico da un lato e qualità della vita legata alla salute orale dall’altro. I dati evidenziano che la qualità della vita...
Lupus eritematoso sistemico – Esiti clinici a lungo termine in una coorte di adulti affetti da les a esordio infantile
Un articolo pubblicato in Arthritis & Rheumatology alla fine di agosto analizza gli esiti clinici a lungo termine del lupus eritematoso sistemico a esordio infantile negli adulti. Gli autori hanno preso in esame i dati dello studio olandese sul lupus eritematoso sistemico a esordio infantile (CHILL-NL) per comprendere...
Malattie rare – Sindrome PFAPA, qualità della vita legata alla salute nei bambini
Tradizionalmente, la febbre periodica, stomatite aftosa, faringite e adenite (PFAPA) è considerata una forma benigna di febbre ricorrente. Tuttavia, sulla base della loro pratica clinica, gli autori di uno studio pubblicato in Orphanet [caption id="attachment_34333" align="alignright" width="300"] DESCRITTA NEL NON SI CONOSCE ALCUN GENE RESPONSABILE. ESORDISCE PRIMA...
Malattie rare – Analisi dei dati Facebook delle persone affette
Un’analisi temporale e basata sui contenuti dei dataset del coinvolgimento di Facebook e del decalogo della Federazione Spagnola per le Malattie Rare è stata recentemente pubblicata in International Journal of Environmental Research and Public Health. I gruppi di ricerca hanno analizzato i post pubblici (che appartengono...
Malattie rare – Mastocitosi, Italia: l’esperienza di 6 anni del Registro Ospedaliero Italiano
Il Registro Italiano per la Matocitosi è stato creato nel 2009 allo scopo di raccogliere dati sui pazienti affetti da mastocitosi a livello multidisciplinare e nazionale, per studiare le principali differenze nei segni clinici della malattia, nei sintomi e nel decorso clinico confrontando diversi gruppi...
Malattie rare – USA: NORD riceve una sovvenzione dalla Anthem Foundation per espandere il Database
La Anthem Foundation ha concesso un finanziamento di 95.000 $ all’Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD) finalizzato al miglioramento dell’efficacia del Database delle Malattie Rare e all’aggiornamento delle funzionalità del sito e della piattaforma. L’interfaccia più user-friendly sarà utile ai ricercatori, ai professionisti del settore...
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