Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il colesterolo cattivo LDL è una delle cause genetiche
"La scoperta è stata effettuata presso l'ospedale Molinette di Torino in collaborazione con il National Institutes of Health di Bethesda negli Usa. Lo studio, appena pubblicato su Annals of Neurology, ha dimostrato che l’iperlipemia è un fattore di rischio genetico per la Sla e che...
Carcinoma avanzato del fegato – Cabozantinib ottiene ok dall’Fda
"Poche settimane fa, l'Fda ha approvato cabozantinib come seconda linea di trattamento del carcinoma epatocellulare in pazienti che sono andati in progressione o erano intolleranti alla terapia con sorafenib CELESTIAL, lo studio di fase III che ha portato all'approvazione dell’agenzia americana, ha randomizzato più di 700...
Carcinoma avanzato del rene – L’associazione di pembrolizumab con axitinib in prima linea dimezza il rischio di morte
"L'utilizzo in prima linea dell'associazione pembrolizumab più axitinib ha permesso di prolungare in maniera significativa la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale rispetto all'attuale standard of care, sunitinib, in pazienti naïve con carcinoma metastatico del rene a cellule chiare Lo confermano i risultati dello...
Anti-HCV, quelli ad azione diretta sono dei salvavita. Studio smentisce review Cochrane
"Gli anti-virali ad azione diretta (DAA) riducono il rischio di mortalità del 52% e quello di carcinoma epatocellulare del 33%. Lo dimostrano i risultati di uno studio osservazionale appena pubblicato su Lancet che da una parte smentisce i risultati di una revisione della Cochrane dai risultati non...
Malattie rare – Il Gruppo Chiesi Company Award for Innovation, durante la cerimonia EURORDIS Black Pear
"Ieri, 12 febbraio, il Gruppo Chiesi è stato insignito del Company Award for Innovation, durante la cerimonia EURORDIS Black Pearl. Si tratta di un evento che si svolge con cadenza annuale a Bruxelles per premiare l'eccellente lavoro e i più importanti traguardi raggiunti dalla comunità...
Malattie rare – Sindrome di Hunter, i risultati deludenti di uno studio di editing genetico potrebbero avere ricadute su tutto il settore biotech
"I risultati deludenti di uno studio su una terapia di editing genetico presentati dalla biotech americana Sangamo Therapeutics potrebbero avere ricadute sulla ricerca in questo settore. Le quote di diverse altre società impegnate in questo ambito sono crollate, suggerendo che questa battuta d'arresto abbia spinto...
Retinopatia diabetica non proliferativa grave – Aflibercept, farmaco iniettivo anti-VEGF, riduce la perdita della vista dopo un anno di terapia
"Nei pazienti con retinopatia diabetica non proliferativa grave, il trattamento precoce con aflibercept, farmaco iniettivo anti-VEGF (anti-vascular endothelial growth factor), ha mostrato di poter ridurre la gravità della malattie e prevenirne le gravi complicanze che impattano sulla capacità visiva. Sono i nuovi risultati a un...
Sindrome di Ochoa o Idronefrosi – sorriso invertito
"Sinonimi: Paralisi facciale parziale associata ad anomalie urinarie; Sindrome urofacciale; Sorriso invertito - vescica nefropatica occulta La sindrome di Ochoa è caratterizzata dall'associazione tra una grave disfunzione della minzione e un'espressione caratteristica del viso...
Cosa indossare sotto il camice bianco – Se la parola del medico cura, si ‘accende’ cervello del paziente
Cosa indossare sotto il camice bianco quando ci si appresta a incontrare un paziente? E' presto detto: una buona dose di gentilezza e uno stile di comunicazione adeguato ai bisogni del malato, dai toni ai gesti Perché le parole possono essere macigni, ma anche scintille che accendono...
Malattie rare – Distrofia muscolare congenita causata da difetti del gene LMNA, studio pisano multicentrico primo in Italia nel bando Aifa
"Pisa – Uno studio multicentrico sull’efficacia clinica del trattamento a lungo termine con il farmaco steroideo Deflazacort per i pazienti affetti da distrofia muscolare congenita causata da difetti del gene LMNA, e sulla ricerca di biomarcatori affidabili, si è classificato primo nel bando nazionale per...
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