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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Beta-talassemia trasfusione-dipendente, trattamento con ‘luspatercet’ centra bersagli in fase III

"Il trattamento con luspatercept ha permesso di ottenere un miglioramento statisticamente significativo della risposta eritroide in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, nello studio BELIEVE. Lo annunciano in una nota Acceleron e Celgene, le due aziende che stanno sviluppando il farmaco BELIEVE è uno studio multicentrico di fase...

Adrenoleucodistrofia cerebrale legata all’X (X-CALD)

Dati epidemiologici Interessa il 70% dei maschi e 2% delle femmine con X-ALD. L'incidenza alla nascita è di 1/20.000. Descrizione clinica Può insorgere in ragazzi sani (2,5-10 anni, 50% dei casi), maschi sintomatici (35%) con adrenomieloneuropatia, maschi adulti come segno iniziale di X-ALD (~12%) e femmine adulte (2%). L'insufficienza...