Malattie rare – Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), FDA conferisce designazione ‘RMAT’ (Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate) ad ‘AT132’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso una designazione Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate (RMAT) ad Audentes Therapeutics per il loro prodotto 'AT132' per il trattamento di pazienti con miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM), una malattia congenita estremamente rara. "Siamo lieti che la FDA abbia assegnato...
Antibiotici del futuro – Arriveranno da enzimi ‘nascosti’ nell’uomo
"Sono enzimi capaci di diventare armi contro i batteri Una nuova generazione di antibiotici potrebbe arrivare da molecole naturalmente presenti nell'organismo umano, come un enzima che aiuta a digerire. Queste sostanze sono infatti in grado di uccidere batteri come Salmonella ed Escherichia coli e potrebbero essere...
Obesità – Scoperto, per caso, un nuovo potenziale farmaco
"Un gruppo di ricercatori di Sidney ha messo a punto un farmaco anti-ceramide sintetasi con l’intento di combattere l’insulino-resistenza. A sorpresa invece il nuovo farmaco si è rivelato in grado di impedire (nei topi) l’accumulo di grasso a livello dei muscoli. Il prossimo passo consisterà...
Malattie rare – Sindrome di Sanfilippo, i piccoli Jayden e Brooklyn morti, la mamma: ‘Spero almeno che sia stata dolce la morte’
"Nel giro di appena otto mesi una malattia rara ed incurabile si è portata via due dei loro tre figli, il primogenito di 11 anni prima e la sorella minore, di nove, poi. Un dolore immenso, quello che due giovani genitori hanno dovuto provare in questi ultimi tempi. Stefanie Boyce e suo marito Justin, di 37 e 38 anni,...
Malattie rare – Fibrosi cistica, a soli 8 anni scrive ad azienda per chiedere di abbassare prezzo farmaco
"Malato di fibrosi cistica,chiede che terapia diventi disponibile A soli otto anni il piccolo Luis Walker, malato di fibrosi cistica, ha preso carta e penna per chiedere all'azienda farmaceutica Vertex Pharmaceuticals che venga abbassato il prezzo di un farmaco per lui importante, il lumacaftor/ivacaftor. Non solo, Luis...
Biomedicina – Sensibilità magnetica tocca vette record grazie a computer di diamanti
"Il team di ricerca del CNR di Milano, coordinato dal giovane talento Shane Eaton, premiato con il prestigioso SIR, fa un passo avanti nello studio dei diamanti per computer quantistici per l’analisi delle condizioni climatiche e degli andamenti finanziari, e crea sensori magnetici ad altissima...
HIV – Per tenerlo sotto controllo potrebbe bastare una sola iniezione al mese
"Una terapia iniettiva anti-HIV a lunga durata di azione a base di due soli farmaci (cabotegravir e rilpivirina) ha dimostrato un'efficacia simile a quella di un regime terapeutico standard, secondo i dati di un trial di Fase 3 annunciati pochi giorni fa Lo studio ATLAS ha testato se...
Cancro del polmone a piccole cellule (SCLC) – Fda approva ‘nivolumab’
"La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a nivolumab per il trattamento dei pazienti con carcinoma metastatico del polmone a piccole cellule (SCLC) il cui cancro sia progredito dopo la chemioterapia a base di platino e almeno un'altra linea di terapia....
Osteoartrosi, dolore cronico – risultati promettenti in fase III da ‘fasinumab’ (anti Nerve Growth Factor)
"Il farmaco sperimentale, fasinumab, ha raggiunto gli obiettivi di efficacia e sicurezza in uno studio di fase 3 in corso che sta valutando tale molecola nell' alleviare il dolore e migliorare la funzione in 646 pazienti con dolore cronico da artrosi dell'anca e del ginocchio Lo...
Malattie rare – Retinite pigmentosa, ricercatori trovano nuova potenziale terapia genica
Gli scienziati finanziati dal National Eye Institute (NEI) segnalano una nuova terapia genica che interrompe la perdita della vista in un modello canino di una condizione che porta alla cecità chiamata Retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP). La strategia potrebbe un giorno essere utilizzata per rallentare o...
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