Spondilite anchilosante (AS) – Nuovi risultati di efficacia in Fase III per ‘Secukinumab’
"I pazienti con spondilite anchilosante (AS) in trattamento con dosaggio più elevato di secukinumab rispetto a quello testato (e approvato) nei trial precedenti in Fase III, mostrano una risposta rapida e sostenuta all'inibitore di IL17A. Questi i risultati ad un anno di MEASURE 3, un...
Malattie rare – Bimbo affetto dalla Malattia di Pompe potrà curarsi a casa
Una piccola enorme vittoria. Piccola, se si considera la lotta alla malattia. Che continua, durissima. Enorme, perché per la prima volta in Italia un paziente affetto dalla glicogenosi di tipo II, più conosciuta come malattia di Pompe, può essere curato a casa. Si tratta di un bambino...
Medici e dei pediatri in Sardegna – Come presentare le domande per le graduatorie 2019
"L'Assessorato dell'Igiene e sanità e dell'assistenza sociale della Regione Sardegna informa che è disponibile la modulistica per richiedere l'inserimento nelle graduatorie regionali di medicina generale e di pediatria di libera scelta per il 2019 e l'integrazione dei titoli validi per la determinazione del punteggio...
Malattia polmonare dovuta a infezione da micobatteri non tubercolari – Dati a lungo termine confermano efficacia dell’amikacina liposomiale
"Prosegue bene il programma clinico di Fase 3 per pazienti adulti con malattia polmonare sostenuta da Mycobacterium avium Complex e da Nontuberculous Mycobacterial che sta valutando una nuova formulazione dell'antibiotico amikacina a maggiore capacità di penetrazione intracellulare a ridotta tossicità Questo programma clinico è composto dagli...
Malattia di Crohn – Ok CHMP per ‘Darvadstrocel’ per trattamento fistole perianali complesse
"Takeda Pharmaceutical Company Limited e TiGenix NV hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), insieme alComitato per le Terapie Avanzate (CAT), ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all'immissione in commercio della molecola sperimentale Cx601 (darvadstrocel). L’indicazione...
Ipercolesterolemia familiare (FH) – Mappa italiana mutazioni patogene pazienti
"Sono stati pubblicati su "Atherosclerosis Supplements" nuovi risultati dello studio LIPIGEN, il cui scopo è quello di eseguire l'analisi mutazionale dei pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare (FH), identificati attraverso una collaborazione di 20 cliniche di lipidologia in Italia. Nell'articolo sono mostrate le caratteristiche molecolari dei...
Pfizer – Stop lotta Parkinson e Alzheimer
"Wsj, a grandi investimenti hanno corrisposto esiti deludenti Pfizer, il più grande gruppo farmaceutico al mondo, ha abbandonato la lotta al Parkinson e all'Alzheimer dopo ingenti investimenti che non hanno portato i risultati attesi. E' quanto si legge sul Wall Street Journal, che sottolinea come l'annuncio...
Miosclerosi – Deficit di Collagene VI
Sinonimo: Miopatia miosclerotica Le miopatie da deficit del collageno tipo 6, causate da mutazioni dei geni COL6A1, COL6A2, o COL6A3, comprendono un continuo clinico con aspetti in comune ma diversa gravità, in cui sono ben riconoscibili due forme distinte, la miopatia di Bethlem (BM) più lieve, e la distrofia muscolare congenita...
Distrofia muscolare congenita di Ullrich (UCMD) – Deficit di Collagene VI
Sinonimo/i: Distrofia muscolare scleroatonica; Malattia di Ullrich La distrofia muscolare congenita di Ullrich (UCMD) è caratterizzata da debolezza muscolare generalizzata, precoce e a evoluzione lenta, contratture multiple delle articolazioni prossimali, marcata ipermobilità delle articolazioni distali e intelligenza normale. Le miopatie da deficit del collageno tipo 6, causate da mutazioni...
Miopatia di Bethlem (BM) – Deficit di Collagene VI
Sinonimo: Miopatia benigna autosomica dominante La miopatia di Bethlem, o miopatia benigna autosomica dominante, è una forma di distrofia muscolare a progressione lenta. Le miopatie da deficit del collageno tipo 6, causate da mutazioni dei geni COL6A1, COL6A2, o COL6A3, comprendono un continuo clinico con aspetti in comune...
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