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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria: con la combinazione ibrutinib più venetoclax, MRD negativa dopo un anno in quattro casi su 10

"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata/refrattaria, la combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib e l'inibitore di BCL2 venetoclax ha mostrato di poter eradicare la malattia minima residua (MRD) nel midollo osseo dopo 12 mesi nel 39% dai casi. È questo uno dei risultati chiave dello...

Malattie rare – Confronto dell’accesso dei pazienti ai farmaci biotecnologici nei Paesi dell’Europa centrale e orientale

Uno studio confronta l’accesso ai farmaci biotecnologici in dieci Paesi dell’Europa centrale e orientale (Bulgaria, Croazia, Estonia, Grecia, Ungheria, Polonia, Romania, Slovacchia, Serbia e Macedonia). Nello specifico i ricercatori hanno analizzato i requisiti di legge in materia di determinazione del prezzo e rimborso, la disponibilità di...

Malattie rare – Opportunità di partenariato per l’industria farmaceutica per migliorare l’accesso al mercato delle terapie

Un articolo di revisione pubblicato in Medicine Access@Point of Care mette in luce la necessità di migliorare l’accesso al mercato delle terapie per le malattie rare.  L’autore si sofferma sull’opportunità per l’industria farmaceutica di collaborare con i sistemi sanitari per affrontare la questione. L’articolo definisce una serie di raccomandazioni...

Fibrosi cistica – Aggiornamento delle stime sui costi

Un articolo pubblicato in Pediatric Pulmonology presenta un aggiornamento dei costi della fibrosi cistica (FC) concentrandosi in particolare sulle recenti tendenze nelle spese sanitarie per i pazienti con FC negli Stati Uniti. L’articolo parla di una prevalenza a un anno della FC pari a 1,1 – 1,4 ogni...