Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, secondo no europeo per ‘eteplirsen’
"In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si è espresso in maniera negativa circa la sua approvazione è eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) portatori di una...
Malattie rare – Questioni metodologiche nella valutazione valore economico test di sequenziamento di nuova generazione
Gli autori di uno studio pubblicato in Value in Health hanno individuato 11 fattori in base ai quali condurre valutazioni economiche dei test di sequenziamento di nuova generazione, nel quadro delle tre sfide che gli esperti considerano le priorità per la ricerca futura: struttura con modello...
Parkinson – Evidence-based medicine conferma benefici ‘apomorfina’ di ridurre tempo off
"I benefici nella malattia di Parkinson (PD) dell'apomorfina, molecola ad azione dopamino-agonista, sono stati finalmente confermati grazie ai risultati del primo trial randomizzato controllato sul farmaco per questa indicazione, lo studio TOLEDO, pubblicato su "Lancet Neurology". Va fatto peraltro notare che l'apomorfina è in uso...
Malattie rare – Come assicurarsi che i farmaci orfani non siano trascurati
I ricercatori dell’Università di Calgary hanno pubblicato un comunicato della Facoltà di Scienze Politiche in cui si suggerisce l’adozione di un modello normativo basato sui costi che migliorerebbe l’accesso ai farmaci orfani. Il sistema si baserebbe sullo yardsticking, il che significa che i prezzi sarebbero stabiliti...
Sincope – Al congresso European Society of Cardiology 2018 presentate nuove linee guida
"Presentate in sessione plenaria al congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, le nuove linee guida sulla diagnosi e la gestione della sincope prodotte da una task force coordinata dall'italiano Michele Brignole, del Dipartimento di Cardiologia e Centro Aritmologico degli Ospedali del...
Hcv, Veneto – Importante intercettare chi non sa di essere malato
"Proseguono gli incontri sul territorio di “Epatite C Zero”, la campagna educazionale promossa da Msd Italia, in collaborazione con EpaC Onlus e con la supervisione scientifica di Fire per sensibilizzare la popolazione sulla patologia. Dopo Torino, il secondo incontro è avvenuto a Padova 24 SET - Entro...
Infarto – Alt alla confusione su come diagnosticarlo
"Stop alla confusione che fino ad oggi ancora regnava sul come diagnosticare un attacco cardiaco. In occasione del congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, è stato infatti presentato e pubblicato contestualmente sullo European Heart Journal un documento di consenso internazionale intitolato...
Malattie rare – Prezzi esorbitanti dei farmaci orfani: una richiesta di collaborazione
Un documento di posizione pubblicato in The Lancet riflette la discussione che ha avuto luogo durante il Secondo Workshop Internazionale sulle Malattie Rare presso il Centro di Ricerca Clinica per le Malattie Rare, IRCCS – Istituto Mario Negri per la Ricerca Farmacologica di Ranica (Italia) l’8 settembre...
Infezione batterica o virale – Meno di un’ora per distinguerle, nuovo test contro ricoveri e terapie antibiotiche inappropriate
"Un nuovo semplice test potrebbe permettere di ridurre l'uso scorretto di antibiotici e i ricoveri ospedalieri, perché in grado di riconoscere rapidamente le infezioni virali. È quanto emerso dai risultati di uno studio condotto nei Pronto Soccorso nel Regno Unito e presentato al Congresso Internazionale...
Ictus ischemico acuto – Nuove linee guida USA “spingono” su ricorso a trombectomia meccanica
"Un gruppo di lavoro costituito da numerose società scientifiche internazionali ha pubblicato online sul "Journal of NeuroInterventional Surgery" le nuove linee guida per gli standard di pratica clinica nel trattamento dell'ictus ischemico acuto (AIS). Queste differiscono dalla versione del 2015 stilata dalla Joint Commission (TJC)...
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