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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3, potenziale uso dei neurofilamenti come biomarcatori di risposta a nusinersen

"Nei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3, la riduzione dei livelli di neurofilamento nel liquido cerebrospinale (CSF) suggerisce un possibile effetto biochimico precoce del trattamento con nusinersen sulla degenerazione assonale che può precedere i cambiamenti nelle prestazioni motorie. Questa la conclusione di...