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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Linfoma follicolare, combinazione ‘lenalidomide e rituximab’ in prima linea potrebbe rimpiazzare chemio

"La combinazione dell'immunomodulatore lenalidomide e dell'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab ha un'efficacia simile, ma un profilo di tossicità decisamente più favorevole rispetto al regime standard di prima linea, la chemioterapia più rituximab, in pazienti con linfoma follicolare non trattati in precedenza Lo dimostrano i risultati dello studio...

Malattie rare: ADA-SCID, benefici e sfide di Strimvelis

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sui benefici e le sfide riguardanti la creazione di un registro incentrato sui pazienti per la terapia genica Strimvelis per la malattia rara ADA-SCID. Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali ex vivo autorizzata dall’Agenzia Europea per i Medicinali...

Malattie rare – Relazione del gruppo di interesse speciale dell’ISPOR riguardante le sfide affrontate da HTA e ricerca sulle tecnologie

Un articolo pubblicato nella rivista Science Direct: Value in Health individua le sfide fondamentali nell’ambito della ricerca sulle malattie rare (MR) e della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA – health technology assessment) per fornire soluzioni sostenibili per lo sviluppo di nuove terapie. Lo studio mette in luce il...