Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, speranze dal farmaco orale risdiplam
"Due studi appena presentati all'American Academy of Neurology danno una nuova speranza di cura per l'atrofia muscolare spinale. Il farmaco è il risdiplan, una terapia orale sviluppata da Roche Si è appena spenta l’eco dei risultati ottenuti con la terapia genica che arrivano nuove speranze di...
Disabilità – In carrozzina per le Unità Spinali d’Italia, Danilo Ragona e Luca Paiardi hanno fatto tappa ieri al Centro Paraplegici di Ostia
"I due giovani torinesi, divenuti paraplegici per incidenti stradali, nel corso di quest’anno visiteranno le principali Unità Spinali d'Italia per condividere le loro esperienze e storie di 'possibilità'. “Viaggio Italia” è un progetto alla scoperta dei limiti e della voglia di superarli, così come conoscere il...
Sindrome di Tourette – Lundbeck acquisisce Abide Therapeutics, ottenendo l’accesso ad ABX-1431
"Lundbeck ha siglato un accordo definitivo per acquisire la biotech californiana Abide Therapeutics specializzata nello sviluppo di piccole molecole dirette contro una classe di enzimi coinvolti in alcuni disturbi neurologici. La transazione prevede il pagamento anticipato di $250 mln, a cui si aggiungeranno fino a...
Asma – Nelle forme severe con infiammazione di tipo 2, la Commissione europea ha approvato dupilumab
"La Commissione europea ha approvato l'utilizzo dell'anticorpo monoclonale dupilumab in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni come trattamento aggiuntivo di mantenimento nell'asma grave con infiammazione di tipo 2. Sviluppato da Sanofi e Regeneron, il farmaco è già in commercio con il marchio...
Danno acuto polmonare in corso di sepsi – Scoperta la causa, ora possibile una terapia
"Messo a punto uno strumento per ‘spiare’ cosa avviene nel microcircolo polmonare in vivo. Questo ha permesso discoprire la causa di una grave complicanza della sepsi, il danno polmonare acuto (o sindrome da distress respiratorio acuto), che determina una grave insufficienza respiratoria. Utilizzando l’ingegnoso strumento...
Artrite reumatoide – Livelli elevati di attività fisica potrebbero ridurre rischio di insorgenza nel sesso femminile
"Livelli elevati di attività fisica potrebbero associarsi ad una riduzione del rischio di insorgenza di artrite reumatoide (AR) nel sesso femminile, stando ai risultati di uno studio pubblicato su Arthritis & Rheumatology Gli effetti sono stati documentati solo nel sesso femminile in quanto lo studio ha...
Artrite reumatoide – Denosumab con un DMARDcs (es: metotressato) efficace in fase 3
"La combinazione di denosumab con un DMARDcs (es: metotressato) sembra essere un trattamento promettente, in termini di rallentamento del danno radiografico associato ad artrite reumatoide (AR): lo dimostrato i risultati di DESIDERABLE, un trial di fase 3 recentemente pubblicato su ARD Razionale e disegno dello studio Denosumab,...
Malattie rare – Malattia di Huntington, prime speranze di terapia grazie a oligonucleotide antisenso
"Un farmaco sperimentale ha dimostrato di essere in grado di ridurre i livelli di una proteina tossica presente nei pazienti con malattia di Huntington. Si tratta del primo passo importante per sperare di arrivare in futuro a un trattamento per questa devastante patologia degenerativa. I...
Handicap – I periodi di assenza dal lavoro per via della Legge 104 concorrono alla maturazione delle ferie
"La Cassazione, in una sentenza dello scorso giugno, ha ribadito che anche i periodi di assenza dal lavoro per legge 104 concorrono alla maturazione delle ferie. Questa sentenza esprime il concetto già espresso in una precedente sentenza del 2017 citando gli articoli 2, 3 e 38...
Malattie rare – Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva le capsule di tafamidis per i danni cardiaci
"L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che...
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