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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2A (LGMD2A), Sarepta acquisisce i diritti di una nuova terapia genica

Sarepta Therapeutics sta acquisendo un programma di terapia genica sperimentale focalizzato su calpain-3 per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli degli arti tipo 2A (LGMD2A). La terapia candidata è stata sviluppata dall'Istituto di ricerca del Nationwide Children's Hospital. È la sesta candidata alla terapia genica di...