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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), FDA conferisce designazione ‘RMAT’ (Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate) ad ‘AT132’

La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso una designazione Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate (RMAT) ad Audentes Therapeutics per il loro prodotto 'AT132' per il trattamento di pazienti con miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM), una malattia congenita estremamente rara.  "Siamo lieti che la FDA abbia assegnato...

Malattie rare – Sindrome di Sanfilippo, i piccoli Jayden e Brooklyn morti, la mamma: ‘Spero almeno che sia stata dolce la morte’

"Nel giro di appena otto mesi una malattia rara ed incurabile si è portata via due dei loro tre figli, il primogenito di 11 anni prima e la sorella minore, di nove, poi. Un dolore immenso, quello che due giovani genitori hanno dovuto provare in questi ultimi tempi. Stefanie Boyce e suo marito Justin, di 37 e 38 anni,...